急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种罕见且治疗难度大的血液系统恶性肿瘤。然而，全球的医学专家们正不懈努力，探索新的治疗方法并优化患者的护理模式。AML的治疗格局正在经历一场深刻的变革，从传统的化疗方案到精准的靶向治疗，新的选择不断涌现，为患者带来了新的希望。
AML治疗的三大支柱：如何制定个体化方案？
在为急性髓系白血病（AML）患者制定治疗方案时，临床医生通常会综合考量三大核心支柱，以确保治疗的个体化和精准化。
1. 患者的身体状况： 这是首要考虑的因素。患者初诊时的基线健康水平和功能状态至关重要。医生需要评估患者是年轻、身体状况良好、合并症较少的“健康”患者，还是年长、伴有心力衰竭、肝肾功能不全等慢性疾病的患者。这直接决定了患者能够耐受何种强度的治疗。
2. 治疗目标的确立： 与患者及家属共同明确治疗目标是关键一步。我们的目标是追求治愈？还是尽可能延长无病生存期，控制疾病进展？亦或是选择姑息/支持性护理，以在有限的时间内最大化生活质量？明确的目标将指导整个治疗过程的决策。
3. 基因组学信息： 在当今的精准医疗时代，对患者的细胞遗传学或分子异常进行检测至关重要。了解患者是否存在特定的基因突变，如 NPM1、FLT3 或 IDH1/2 突变，能够直接指导一线治疗药物的选择，使治疗更具靶向性。
AML主要治疗方案及其副作用管理
针对不同的患者情况和基因分型，AML的治疗方案多种多样，其伴随的毒副作用也各有侧重。了解这些信息有助于患者和医生共同管理治疗过程，提升生活质量。
高强度化疗（7+3方案）
对于大多数年轻、身体状况良好的AML患者，“7+3”方案（阿糖胞苷连续7天+蒽环类药物连续3天）仍然是标准的诱导化疗方案。这种方案的副作用较为典型，包括：
- 骨髓抑制： 导致血细胞计数长时间处于低位，增加感染风险。
- 恶心呕吐： 需要药物预防和控制。
- 感染风险： 在血细胞计数低下期间，患者极易发生感染和发热，通常需要住院接受静脉抗生素治疗。
- 支持性治疗： 患者常需要频繁输注红细胞和血小板。
- 其他： 脱发等也是常见的副作用。
低强度方案（阿扎胞苷+维奈克拉）
对于无法耐受高强度化疗的年长或身体状况较差的患者，阿扎胞苷（Azacitidine）联合维奈克拉（Venetoclax）已成为当前的标准治疗方案。该方案毒性相对较低，部分患者甚至可以在门诊接受治疗。其主要副作用包括：
- 骨髓抑制： 同样会引起血细胞减少，尤其在最初的一两个周期内，患者仍需密切监测并可能需要输血支持。
- 发热性中性粒细胞减少： 约半数患者在使用该方案时可能出现发热，并可能因此需要住院治疗。
尽管是低强度方案，但在治疗初期，严密的监测和及时的支持治疗同样不可或缺。
免疫疗法与靶向治疗
与实体瘤不同，目前获批用于AML的免疫疗法选择有限，尚无成熟的免疫检查点抑制剂或CAR-T细胞疗法。其中，吉妥珠单抗奥唑米星（Gemtuzumab ozogamicin, Mylotarg）是较为常用的免疫疗法药物，尤其适用于伴有核心结合因子（CBF）的AML患者。其最值得关注的副作用是肝功能损害，需要密切监测肝酶水平。
靶向治疗是AML领域最激动人心的进展。针对特定基因突变的靶向药物，如针对FLT3突变的奎扎티닙（Quizartinib）或米哚妥林（Midostaurin），以及针对IDH1/2突变的药物，都已成为治疗的重要组成部分。这些靶向药物有一个共同且需要警惕的副作用——分化综合征（Differentiation Syndrome）。
分化综合征是指白血病母细胞在药物作用下从原始阶段释放并分化，可能引发一系列严重问题。患者和医生都需要警惕其症状，包括发热、呼吸急促、体重增加和液体潴留，以便及时处理。
AML治疗的重磅突破：NPM1突变迎来新靶向药
近年来，AML治疗领域最令人振奋的进展之一，莫过于针对复发/难治性AML的新型靶向药物的获批。特别是针对 NPM1 突变的患者，两款新的menin抑制剂的问世，为他们提供了全新的治疗选择。
- Revumenib (Revuforj): 已获FDA批准，用于治疗携带 KMT2A 重排或 NPM1 突变的复发/难治性AML患者。
- Ziftomenib (Komzifti): 已获FDA批准，用于治疗携带 NPM1 突变的复发/难治性AML患者。
这两款药物的批准是AML精准治疗的又一里程碑，意味着医生手中有了更多“武器”来对抗这种顽固的疾病。对于经历多次治疗失败的患者而言，这无疑是一个巨大的福音。如果您想了解这些前沿药物的获取途径，例如价格和购买渠道，可以咨询MedFind全球药房的专业团队，我们提供专业的药品代购和直邮服务。
未来展望：AML治疗将走向何方？
AML的治疗范式正处在一个十字路口，未来的发展趋势预示着更加精准、低毒和高效的治疗时代的到来。
1. 告别“7+3”传统模式？ 越来越多的研究正在挑战“7+3”方案在年轻、健康患者中的一线地位。未来，以阿扎胞苷联合维奈克拉为代表的低强度、高靶向性方案，可能会前移至一线治疗，为更多患者提供一个毒性更低、同样有效的选择。
2. 靶向药物的联合与排序： 随着更多靶向药物的问世，如何将它们与现有方案（如阿扎胞苷+维奈克拉）结合，成为了领域内亟待解决的问题。未来是采用“三联疗法”（例如：阿扎胞苷+维奈克拉+一种靶向药物）？还是进行序贯治疗？这些问题的答案将通过未来的临床试验逐步揭晓。
3. 细胞疗法的探索： 尽管目前尚不成熟，但研究人员仍在积极探索如何利用患者自身的免疫系统来对抗AML。例如，开发毒副作用更小的自体细胞疗法，以期避免异基因骨髓移植带来的移植物抗宿主病等严重并发症。
总而言之，急性髓系白血病（AML）的治疗正在从“一刀切”的化疗时代，迈向一个由基因组学指导的、更加个体化和精准化的新时代。新药的不断涌现，尤其是像revumenib和ziftomenib这样的靶向药物，正在不断改写治疗指南，为患者带来更长的生存期和更好的生活质量。若您对自己的治疗方案有疑问，或希望获取更多关于AML前沿疗法的信息，欢迎使用MedFind的AI问诊服务，获取专业的第二诊疗意见。
