Exa-cel显著改善β-地中海贫血患者生活质量
对于长期依赖输血的β-地中海贫血（TDT）患者而言，频繁的治疗不仅影响日常生活，更对身心健康造成巨大负担。近期，一项名为CLIMB THAL-111的临床研究带来了令人振奋的消息：新型基因疗法艾沙基因自体血单采（Exagamglogene autotemcel, Exa-cel）能够为TDT患者带来具有临床意义且持久的生活质量（HRQOL）改善。
成人与青少年患者生活质量双双提升
研究数据显示，接受Exa-cel输注治疗后，患者的生活质量得到了显著提升。具体来看：
- 成人患者：通过骨髓移植亚量表（BMTS）评分评估，在治疗第9个月时，评分相较于基线的平均变化已达到2.1分，实现了临床最小重要差异（MCID）。这种改善效应是持续的，到第48个月时，平均变化更是达到了7.3分，显示出长期获益。
- 青少年患者（19名）：在治疗第6个月和第24个月时，欧洲五维健康量表青少年版（EQ-5D-Y VAS）评分相较于基线分别平均提升了4.5分和6.1分。同样，儿童生活质量量表（PedsQL）总分在第6个月和第24个月时，也分别实现了10.7分和12.2分的平均增长。
全面改善：从身体到心理社会健康
Exa-cel带来的益处是全方位的。在治疗24个月后，PedsQL的生理健康和心理社会健康两个子项评分分别改善了12.4分和12.0分。心理社会健康的三个评估维度——社交、情感和学校功能——均观察到明显进步。
此外，青少年患者普遍反映他们的精力水平有所提高，治疗后感到精力不足的患者比例显著减少。这些鼓舞人心的数据为β-地中海贫血患者带来了新的希望。如果您想了解更多关于Exa-cel等前沿疗法的信息，或需要专业的AI问诊服务来评估您的治疗方案，MedFind可以为您提供帮助。
研究结论：Exa-cel带来广泛而持久的益处
该研究的主要作者，来自伦敦帝国理工学院医疗保健NHS信托基金会的Josu de la Fuente博士总结道：“在接受Exa-cel输注后，患有TDT的成人和青少年在健康相关生活质量指标上取得了具有临床意义的持续改善。这些改善体现在不同的评估工具和领域，包括身体、情感、社交/家庭、功能健康、疲劳体验和整体健康状况。”
他进一步指出：“这些结果证实了Exa-cel可以为TDT患者提供广泛、持久的临床益处和患者所重视的获益，包括生活质量的改善。” 随着越来越多创新疗法的出现，获取最新的抗癌资讯至关重要。
关于CLIMB THAL-111临床试验
CLIMB THAL-111试验共纳入54名TDT患者，其中47名在完成后进入了长达13年的扩展研究CLIMB-131。该试验的主要终点是实现输血独立，关键次要终点包括在无需输血的情况下维持总血红蛋白水平不低于9 g/dL。生活质量的改善也是重要的评估终点之一。对于需要海外创新药物的患者，MedFind致力于提供可靠的药品代购渠道，确保您能及时获得治疗所需。
