近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研新药MT-125快速通道资格，用于治疗胶质母细胞瘤（Glioblastoma）患者。这一重要里程碑由其开发商Myson Therapeutics公司宣布，预示着这款创新药物的研发和审评流程有望加速，为脑癌患者带来新的治疗曙光。
MT-125：一种创新的双重抑制剂
MT-125是一款首创（first-in-class）的非肌肉肌球蛋白IIA（Myosin IIA）和IIB（Myosin IIB）双重抑制剂。其独特的作用机制使其能够同时靶向胶质母细胞瘤的两个关键表型：增殖和侵袭。此外，临床前研究表明，MT-125还可能增强放射治疗的疗效，为传统的治疗方案带来协同增益。值得一提的是，在此次获得快速通道资格之前，FDA已授予MT-125孤儿药资格，用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的恶性胶质瘤。
Myosin Therapeutics的首席执行官Courtney Miller博士表示：“获得快速通道资格，验证了我们对MT-125潜力的信念，它有望为侵袭性最强的胶质母细胞瘤患者提供一种全新的治疗方法。我们对FDA提供的开放沟通渠道感到振奋，这将确保我们以患者为中心，尽快推进MT-125的研发进程。”
STAR-GBM临床试验正在进行中
目前，一项名为STAR-GBM的1/2期临床试验（NCT07185880）正在评估MT-125在胶质母细胞瘤患者中的初步疗效、安全性及药代动力学特征。该试验计划招募新诊断的患者，他们将接受不同剂量的MT-125与标准放疗的联合治疗，以确定该药物的最高耐受剂量。
该研究计划最多纳入36名患者，分为不同剂量队列，接受25mg、50mg、83.5mg或100mg的MT-125治疗，用药方案为服药5天、停药2天，并联合放射治疗。
- 主要终点： 剂量限制性毒性（DLTs）以及不良事件的发生率和严重程度。
- 次要终点： 最大耐受剂量（MTD）、2期推荐剂量（RP2D）以及多项药代动力学参数，如血药浓度峰值、达峰时间、血药浓度-时间曲线下面积等。
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哪些患者可以参与试验？
该试验对入组患者有严格的要求，主要标准包括：
- 年龄在18岁及以上。
- 新诊断、经组织学或分子学确认的IDH野生型和MGMT非甲基化的胶质母细胞瘤。
- ECOG体力状况评分为0至2分。
- 具有足够的实验室检查值。
- 左心室射血分数至少为55%。
- 研究入组前至少2周类固醇剂量稳定。
由于该研究药物对胎儿可能存在未知的遗传毒性、致突变性或致畸性影响，因此怀孕、哺乳期或有生育潜能的患者不符合入组条件。同时，患有严重合并症或可能干扰安全性评估的其他并发疾病的患者也将被排除。
研发里程碑与展望
早在2025年6月，FDA就已受理MT-125的新药临床试验（IND）申请，为启动其首次人体试验铺平了道路。胶质母细胞瘤是治疗难度最大、最具耐药性的癌症之一，过去二十年治疗进展有限。MT-125的研发代表了一种独特的、整体性的方法来应对这一复杂疾病，其后续临床数据值得期待。更多前沿的抗癌药物资讯，请关注MedFind海外新药资讯。
虽然MT-125仍在临床研发阶段，但许多靶向药物已在海外上市。如需了解其他胶质母细胞瘤治疗药物的代购信息，例如价格和购买渠道，您可以访问MedFind海外靶向药代购平台。
