近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了在研新药WTX-124快速通道资格，用于治疗既往接受过标准化免疫疗法后病情依然进展的局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤患者。这一重要里程碑由其开发商Werewolf Therapeutics公司宣布，预示着这款创新的IL-2（白细胞介素-2）INDUKINE™疗法有望加速开发与审评进程。
WTX-124：精准靶向肿瘤的“智能”细胞因子疗法
WTX-124是基于Werewolf公司专有的PREDATOR®平台设计的一种创新药物分子。这类被称为INDUKINE的分子在全身给药时处于非活性状态，能够精准地在肿瘤微环境中被激活，从而将强效的细胞因子（如IL-2）递送至肿瘤部位，激发强大的抗肿瘤免疫反应。这种“条件性激活”的设计旨在最大化疗效，同时最小化传统细胞因子疗法常见的严重全身性副作用。
临床试验数据彰显治疗潜力
FDA授予快速通道资格的决定，是基于一项正在进行的开放标签、多中心1/1b期临床试验（NCT05479812）的积极数据。该试验评估了WTX-124作为单药以及与帕博利珠单抗（Pembrolizumab，商品名Keytruda）联合用药，在多种晚期实体瘤患者中的疗效与安全性。结果显示，在既往接受过免疫检查点抑制剂治疗的皮肤黑色素瘤患者中，WTX-124表现出具有临床意义的抗肿瘤活性和可耐受的安全性。
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试验设计与入组标准
这项预计招募150名患者的临床试验于2022年5月启动，预计在2026年7月完成。试验主要分为两个部分：
- 第一部分（剂量爬坡）：患者接受递增剂量的WTX-124单药或联合帕博利珠单抗治疗，以确定最佳推荐剂量。
- 第二部分（剂量扩展）：在确定剂量后，分为6个队列，招募晚期皮肤黑色素瘤或晚期肾细胞癌患者，分别接受单药或联合治疗。
主要入组标准包括年龄18岁以上、经组织学或细胞学确诊的实体瘤、ECOG体力状况评分为0或1、至少有一个可测量病灶等。值得注意的是，该试验特别关注了对标准免疫疗法无应答或治疗后复发的患者群体，包括根据BRAF V600突变状态进行分层的皮肤黑色素瘤患者。
未来展望：为黑色素瘤患者带来新曙光
Werewolf公司总裁兼首席执行官Daniel J. Hicklin博士表示：“获得快速通道资格是WTX-124项目的一个重要里程碑，它凸显了复发/难治性黑色素瘤患者对新疗法的迫切需求。” 公司计划在今年第四季度公布该1/1b期临床试验的初步数据，并与FDA就该药物的潜在注册策略进行沟通。
WTX-124的成功开发，有望为那些在现有标准治疗方案（如免疫检查点抑制剂）失败后面临有限选择的晚期皮肤黑色素瘤患者提供一种全新的治疗途径。MedFind将持续关注WTX-124的研发动态，为您带来最新的抗癌资讯。如果您需要了解其他黑色素瘤治疗药物的购买渠道或价格，我们的团队也能为您提供支持。
