2025年下半年，美国食品药品监督管理局（FDA）密集批准了多款创新疗法，为血小板减少症、非小细胞肺癌、脑癌和多发性骨髓瘤等多种疾病的患者带来了新的治疗希望。MedFind将为您详细解读这些新药的关键信息，帮助您了解最新的治疗选择。如果您对这些药物有任何疑问，可以咨询MedFind的AI问诊服务。
BTK抑制剂Rilzabrutinib：为慢性免疫性血小板减少症（ITP）带来新选择
2025年9月2日，FDA批准了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）片剂，用于治疗对免疫球蛋白、抗D疗法或皮质类固醇反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者。
该批准基于一项为期24周的双盲研究。研究结果显示，接受Rilzabrutinib治疗的患者中，有23%（133名患者中的31名）实现了持续且足够的血小板计数应答，而安慰剂组为0%。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19感染。推荐剂量为每日两次，每次口服400毫克。
Zongertinib获批：专攻HER2突变晚期非小细胞肺癌
8月8日，FDA加速批准了激酶抑制剂Zongertinib（商品名：Hernexeos），用于治疗经FDA批准的检测方法证实存在HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变、且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。
其疗效在Beamion LUNG-1开放标签、多中心试验中得到验证：
- 在接受过铂类化疗但未接受过HER2靶向药的71名患者中，客观缓解率（ORR）高达75%，其中58%的患者缓解持续时间至少6个月。
- 在接受过铂类化疗和HER2靶向抗体药物偶联剂的34名患者中，客观缓解率为44%，其中27%的患者缓解持续时间至少6个月。
Zongertinib的处方信息包含肝毒性、左心室功能障碍、间质性肺病/肺炎和胚胎-胎儿毒性等警告。其推荐剂量根据体重而定：体重低于90公斤的患者为每日一次口服120毫克；体重不低于90公斤的患者为每日一次口服180毫克。
Sunvozertinib上市：攻克EGFR 20号外显子插入突变肺癌
7月2日，FDA加速批准了选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂Sunvozertinib（商品名：Zegfrovy），用于治疗经FDA批准的检测方法证实存在EGFR 20号外显子插入突变、且在铂类化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性NSCLC成年患者。
在WU-KONG1的跨国研究中，85名符合条件的患者每日一次口服200毫克Sunvozertinib。结果显示，总缓解率（ORR）为46%，中位缓解持续时间（DoR）为11.1个月。其主要警告和预防措施包括间质性肺病/肺炎、胃肠道不良反应、皮肤不良反应、眼部毒性和胚胎-胎儿毒性。推荐剂量为每日一次口服200毫克，随餐服用。
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Dordaviprone：首款获批用于H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的全身性疗法
8月6日，FDA加速批准了蛋白酶激活剂Dordaviprone（商品名：Modeyso），用于治疗既往治疗后出现疾病进展、携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者（年龄≥1岁）。这是FDA批准的首款用于治疗此类脑癌的全身性疗法。
在对50名复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者的综合疗效分析中，总缓解率为22%，中位缓解持续时间为10.3个月。在11名获得客观缓解的患者中，73%的缓解持续时间超过6个月。其主要警告包括超敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性。成人推荐剂量为每周一次口服625毫克。
Linvoseltamab：BCMA/CD3双抗为复发/难治性多发性骨髓瘤提供新希望
7月2日，FDA加速批准了Linvoseltamab-gcpt（商品名：Lynozyfic），这是一种BCMA导向的CD3 T细胞衔接双特异性抗体，用于治疗既往至少接受过四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。
在LINKER-MM1试验中，80名经过多线治疗的患者接受了该药物治疗，客观缓解率达到70%。在中位随访11.3个月后，9个月时的预估缓解持续率为89%，12个月时为72%。该药的处方信息中包含关于危及生命的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的黑框警告，并需通过风险评估与规避策略（REMS）项目进行管理。
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