对于口咽鳞状细胞癌（OPSCC）患者而言，新的治疗选择总是备受关注。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）与BioAtla公司就其创新的ROR2靶向抗体药物偶联物（ADC）Ozuriftamab Vedotin（BA3021; Oz-V）的注册性III期临床试验设计达成一致，并为其加速审批路径提供了明确指导。这一进展为饱受疾病困扰的患者带来了新的希望。
Ozuriftamab Vedotin：靶向ROR2的创新ADC疗法
Ozuriftamab Vedotin（Oz-V）是一种条件性可逆活性ADC，其独特之处在于能够特异性靶向ROR2。ROR2是一种跨膜酪氨酸激酶受体，在包括头颈部癌症在内的多种实体瘤中均有表达。值得注意的是，ROR2的过表达常由人乳头瘤病毒（HPV）感染相关的E6/E7癌蛋白驱动，并与不良预后以及对化疗和免疫疗法的耐药性密切相关。通过精准靶向ROR2，Oz-V旨在为传统疗法效果不佳的患者提供更有效的治疗方案。
此前，FDA已授予Oz-V快速通道资格，用于治疗既往接受过PD-1/L1抑制剂和铂类化疗后疾病进展的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者，这充分体现了其在临床上的巨大潜力。对于寻求海外靶向药的患者，MedFind海外靶向药代购服务提供便捷可靠的购药途径，帮助患者获取前沿治疗药物。
FDA加速审批路径：III期临床试验设计与关键终点
根据FDA的指导，BioAtla计划开展一项前瞻性、开放标签的III期临床试验，预计将招募约300名OPSCC患者。这些患者将被随机分配（1:1）接受Oz-V（剂量为1.8 mg/kg，每两周一次）或研究者选择的单药治疗，包括西妥昔单抗（Cetuximab，商品名：爱必妥）、多西他赛（Docetaxel）或甲氨蝶呤（Methotrexate）。
FDA的指导明确了Oz-V的加速审批路径，该路径将基于对入组患者进行中期分析的结果。若经盲法独立中央审查（BICR）确认的客观缓解率（ORR）达到统计学显著改善，并有充分的缓解持续时间（DOR）数据支持，则有望获得加速批准。而最终的完全批准，则将以总生存期（OS）的统计学显著改善为主要终点。
Oz-V在OPSCC中的疗效：II期临床数据令人鼓舞
Ozuriftamab Vedotin目前正在多中心、开放标签、单臂II期BA3021-002试验（NCT05271604）中进行评估。该试验招募了既往接受过不超过一种PD-L1抑制剂单药或联合治疗后疾病进展的ROR2表达阳性、组织学或细胞学确诊的复发性或转移性III/IV期HNSCC成年患者。
此前在2025年ASCO年会上公布的该试验结果显示，在接受过重度预处理的HPV阳性OPSCC患者（n=20）中，Oz-V（1.8 mg/kg，每2周一次）展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。截至2025年5月14日的数据截止日期，Oz-V的ORR达到45%（11例患者中有5例），其中确认的完全缓解率（CRR）为27%。疾病控制率（DCR）高达100%，且随访仍在进行中。中位总生存期（OS）为11.6个月，中位无进展生存期（PFS）为4.7个月，中位缓解持续时间（DOR）为9.9个月。
这些积极的疗效数据与现有单药治疗方案（如西妥昔单抗、多西他赛或甲氨蝶呤）相比具有显著优势，后者的ORR通常在0%至3.4%之间，中位OS仅为4.4个月。如果您对Ozuriftamab Vedotin或其他抗癌药物有疑问，MedFind的AI问诊服务能为您提供专业的初步咨询。
安全性概览：Oz-V耐受性良好
在完整的HNSCC数据集（n=40）中，大多数不良事件（AEs）为低级别。最常见的不良事件包括疲劳（57%）和贫血（32%）。在1.8 mg/kg剂量下，迄今为止有15%的患者经历了3级或更高级别的治疗相关不良事件（TRAE）。未观察到治疗相关的严重不良事件，仅有1名患者因TRAE而中断治疗。总体而言，Ozuriftamab Vedotin展现出良好的耐受性。
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