对于多发性骨髓瘤患者而言，“治愈”曾是一个遥不可及的梦想。然而，随着靶向治疗和细胞疗法的飞速发展，这一愿景正逐步变为现实。近期，一项备受瞩目的临床试验——CARTITUDE-1的长期随访结果，为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来了振奋人心的消息：部分患者在接受单次西达基奥仑赛（ciltacabtagene autoleucel，简称cilta-cel）治疗后，实现了长达5年的无进展生存，甚至有望达到“临床治愈”且无需维持治疗。
西达基奥仑赛（cilta-cel）：多发性骨髓瘤治疗新突破
西达基奥仑赛（ciltacabtagene autoleucel），商品名为Carvykti，是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法。它通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击癌细胞，从而达到治疗目的。在CARTITUDE-1这项关键的1b/2期临床试验中，研究人员对多发性骨髓瘤患者进行了长达5年的随访，结果令人鼓舞。
CARTITUDE-1试验：5年随访数据揭示“治愈”潜力
根据Mount Sinai伊坎医学院血液学和肿瘤医学教授Sundar Jagannath博士在血液肿瘤学会（SOHO）2025年年会上分享的数据，在CARTITUDE-1试验中，37名接受单剂量cilta-cel治疗的患者中，有32名患者在治疗后至少5年内保持存活且无疾病进展。值得注意的是，该试验的中位总生存期达到了60.7个月（95% CI，41.9-无法估算）。
Jagannath博士强调，参与该试验的患者均为经过大量预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这意味着他们在入组前已经尝试过多种治疗方案，且疾病进展。在如此严峻的背景下取得的长期疗效，更凸显了cilta-cel的巨大潜力。他进一步指出，对于初诊的多发性骨髓瘤患者，如果能更早地应用此类创新疗法，预计将获得更好的治疗效果。
“临床治愈”的定义：无需维持治疗的长期缓解
试验中最令人振奋的发现之一是，有12名患者在接受cilta-cel治疗后，连续5年通过微小残留病（MRD）检测、骨髓活检和PET/CT扫描均显示为阴性，即“癌症清除”。Jagannath博士明确表示：“我们发现，那些连续5年达到完全缓解（CR）、MRD阴性且PET/CT阴性的患者，无需进行维持治疗。此后，他们被认为是‘治愈’的。”
这一突破性成果不仅为晚期多发性骨髓瘤患者带来了新的希望，也重新定义了我们对“治愈”的理解。它表明，在某些情况下，即使是复发/难治性疾病，通过精准的CAR-T细胞疗法，也有可能实现长期的、无需额外干预的疾病控制。
展望未来：更早介入，更大希望
西达基奥仑赛（cilta-cel）的成功，为多发性骨髓瘤的治疗开辟了新路径。FDA的加速批准以及多中心临床试验的长期数据，都证实了其在复发/难治性患者中的显著疗效。研究结果还表明，这种“治愈”的定义不仅适用于初诊患者，在复发患者中也同样成立，甚至在第二次或第三次及后续复发的患者中也观察到了类似效果。
随着对CAR-T疗法机制的深入理解和临床经验的积累，未来有望将此类高效疗法更早地应用于疾病进程中，从而进一步提高患者的长期生存率和治愈率。对于正在寻找最新、最有效治疗方案的癌症患者，了解这些前沿信息至关重要。您可以通过MedFind获取最新的药物信息、诊疗指南等抗癌资讯，或利用其AI问诊服务，获取专业的个性化建议。如果需要海外靶向药代购服务，MedFind也能为您提供便捷可靠的渠道。
