美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，已正式受理靶向药物Gedatolisib（PF-05212384）的新药申请（NDA），用于治疗PIK3CA野生型、激素受体（HR）阳性/HER2阴性晚期乳腺癌。这一进展标志着针对此类乳腺癌患者的治疗方案有望迎来新的突破。
根据药物开发商Celcuity Inc.发布的消息，Gedatolisib的NDA已纳入FDA的“实时肿瘤审查（RTOR）”项目，旨在加速对具有显著临床益处的新型肿瘤疗法的审查进程。此前，Gedatolisib已获得FDA的突破性疗法和快速通道认定，凸显了其在临床上的巨大潜力。
Gedatolisib：晚期乳腺癌治疗的新希望
此次NDA的受理，主要基于III期VIKTORIA-1临床试验（NCT05501886）中PIK3CA野生型队列的积极顶线数据。该试验旨在评估Gedatolisib联合氟维司群（Fulvestrant，商品名：Faslodex）以及或不联合帕博西尼（Palbociclib，商品名：Ibrance）在晚期或转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌患者中的疗效。
研究数据显示，基于Gedatolisib的三联疗法相较于单用氟维司群，显著降低了疾病进展或死亡的风险达76%。中位无进展生存期（PFS）从氟维司群单药组的2.0个月延长至三联疗法组的9.3个月，差异高达7.3个月。此外，Gedatolisib与氟维司群双联疗法也显示出显著优势，将疾病进展或死亡风险降低67%，PFS分别为7.4个月和2.0个月，差异为5.4个月。
Celcuity首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan表示：“FDA同意通过RTOR项目审查Gedatolisib的NDA，进一步强调了对于已接受CDK4/6抑制剂治疗后疾病进展的HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者，迫切需要更有效的治疗方案。我们期待与FDA紧密合作，完成Gedatolisib的审查。”
临床试验详情与患者选择
VIKTORIA-1试验纳入了经组织学或细胞学确诊的转移性或局部晚期乳腺癌患者，这些患者均具有ER阳性且HER2免疫组化（IHC）阴性。根据PIK3CA突变状态，患者被随机分配接受Gedatolisib三联疗法、氟维司群/阿培利司（Alpelisib）或Gedatolisib/氟维司群双联疗法。
在三联疗法组中，患者接受了静脉注射Gedatolisib（180 mg，每28天周期的第1、8、15天）、口服帕博西尼（125 mg，每日一次，3周用药1周停药）以及氟维司群（500 mg，周期1的第1、15天，之后每4周一次）。对照组则接受了相同剂量的氟维司群和每日口服300 mg的阿培利司。
试验的主要终点是PFS，次要终点包括总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、缓解持续时间、生活质量和安全性。符合入组条件的患者需在先前治疗后出现放射学疾病进展，且具有可评估的病灶（RECIST v1.1标准），ECOG体力状态评分为0-1，预期寿命至少3个月，并曾在CDK4/6抑制剂联合非甾体芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展。
不符合入组条件的患者包括有其他恶性肿瘤史（除已充分治疗的非黑色素瘤皮肤癌外）、曾接受PI3K抑制剂、蛋白激酶B抑制剂、mTOR抑制剂或针对晚期疾病的化疗/抗体药物偶联物治疗，以及接受过两线以上内分泌治疗的患者。
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