对于饱受癌症折磨的患者而言，新药的研发与上市无疑是生命之光。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予实验性新药TT125-802两项“快速通道资格”（Fast Track Designation），旨在加速其在特定非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的开发与审批进程。这一突破性进展，为那些对现有疗法产生耐药性的EGFR或KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者，带来了新的治疗希望。
FDA快速通道：加速耐药性非小细胞肺癌新药上市
FDA的“快速通道资格”旨在促进那些能够治疗严重疾病并满足未被满足医疗需求的新药的开发。此次，TT125-802获得了两项快速通道资格：
- 针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，其肿瘤具有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替代突变，且在至少一线包含EGFR抑制剂的治疗后疾病进展。
- 针对局部晚期或转移性KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者，且在至少一线包含KRAS G12C抑制剂的治疗后疾病进展。
这意味着FDA将与开发商TOLREMO therapeutics AG紧密合作，加快TT125-802的临床评估和审批流程，有望让急需新疗法的患者更早受益。
TT125-802：作用机制与初步临床数据
TT125-802是一种口服小分子抑制剂，其独特之处在于靶向CBP/p300。这种作用机制被认为能够阻断驱动肿瘤生长和治疗逃逸的转录通路，从而克服现有靶向药的耐药性问题。
来自首次人体I期TT-CSP-001临床试验（NCT06403436）的初步数据显示，TT125-802单药治疗在晚期实体瘤患者中展现出令人鼓舞的疗效和安全性。尤其是在7名对药物产生耐药性的非小细胞肺癌患者中，有5名患者的肿瘤出现缩小，显示出多重应答。其中，KRAS G12C和EGFR突变的患者表现出快速、深入且持久的缓解。
值得关注的是，该研究还报告了TT125-802具有良好的安全性，未观察到血小板减少症，这使其在同类药物中脱颖而出。该试验计划招募约50名患者，以进一步评估其安全性、耐受性、药代动力学和疗效。
为耐药性非小细胞肺癌患者带来新希望
TOLREMO therapeutics的首席执行官Stefanie Flückiger-Mangual博士指出，尽管EGFR和KRAS抑制剂等靶向药物显著改善了患者的生存期，但仍有大量患者最终会经历疾病进展，这代表着巨大的未满足医疗需求。TT125-802通过同时阻断驱动肿瘤生长和治疗逃逸的转录通路，有望解决这一挑战。
科学顾问委员会成员Alan Sandler博士也强调，TT125-802高度选择性的作用机制和良好的安全性，特别是没有血小板减少症的副作用，使其在同类药物中独树一帜。这两项快速通道资格凸显了TT125-802在应对实体瘤，包括EGFR和KRAS G12C突变非小细胞肺癌中的广泛潜力，有望成为创新性的骨干疗法。
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