非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌的一种常见类型，其治疗进展备受关注。近日，一项针对创新疗法Alpha1H的II期临床研究（NCT03560479）取得了令人鼓舞的积极成果，为全球膀胱癌患者带来了新的希望。这项由Hamlet BioPharma公司主导的研究，不仅达到了主要和次要终点，更展现了Alpha1H在治疗NMIBC方面的显著疗效与卓越安全性。
Alpha1H：非肌层浸润性膀胱癌治疗的突破性进展
该II期临床研究的最终数据显示，接受Alpha1H治疗的患者中，约有80%获得了积极响应，其中高剂量组患者的肿瘤平均尺寸缩小了惊人的59%。值得一提的是，即使是接受第二次给药的患者，也观察到了持续的临床获益，这进一步证实了Alpha1H的治疗潜力。
在安全性方面，Alpha1H表现出极佳的耐受性。研究报告指出，无论是在较高剂量水平还是重复给药的情况下，均未出现任何严重的治疗相关不良事件（AEs）。轻度局部不良事件的发生率与安慰剂组相似，且未观察到任何全身性不良事件，这与其局部作用机制高度一致。这一安全特性对于需要长期治疗的NMIBC患者而言，无疑是一个重大利好。
独特作用机制与广谱免疫响应
Alpha1H的作用机制独特而高效。研究发现，Alpha1H能够有效抵达肿瘤组织，精准诱导肿瘤细胞凋亡，并促使肿瘤细胞迅速脱落并随尿液排出体外。RNA分析结果显示，Alpha1H能够下调约800个癌症相关基因中的700多个，展现出强大的基因调控能力。
此外，Alpha1H还激发了广泛的免疫响应，其效果与卡介苗（BCG）疗法存在重叠，但优势在于Alpha1H的响应发生更为迅速，且没有BCG疗法通常伴随的持久性不良反应。这种快速、安全的免疫激活，为NMIBC的治疗提供了新的思路。
Alpha1H的未来展望与患者获取途径
Hamlet BioPharma公司已将该研究的最终数据提交至美国食品药品监督管理局（FDA），并正与监管机构积极协调III期临床研究的设计。Hamlet BioPharma首席执行官Catharina Svanborg博士表示，这些数据为Alpha1H成为一种急需的、主动性治疗方案提供了强有力的证据，公司致力于尽快、安全地将这一创新疗法带给患者。
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Alpha1H背景与临床试验设计回顾
Alpha1H通过与油酸结合形成Alpha1H复合物发挥作用。在临床前和动物模型中，该药物已证明能够有效杀灭多种癌细胞，包括在膀胱癌模型中抑制肿瘤发展。
这项II期研究招募了年龄在18岁及以上、经膀胱镜检查确诊为非肌层浸润性乳头状膀胱癌，并计划接受经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）的患者。患者需能保留膀胱内容物至少1小时。主要排除标准包括：有肌层浸润性膀胱癌病史；距上次TURBT不足6个月的NMIBC病史；在入组前12个月内接受过膀胱内卡介苗或化疗；过去5年内诊断出其他癌症；急性泌尿道感染；以及既往放疗或全身化疗史。
在研究的主要部分，患者被随机分配接受7.4 mg/mL的Alpha1H或安慰剂，给药时间为单一周期的第1、3、5、8、15和22天。在开放标签的剂量递增部分，Alpha1H也以每日37 mg/mL和74 mg/mL的剂量给药。
研究的主要终点包括安全性、细胞脱落的有效性以及乳头状特征的变化。次要终点则包括凋亡诱导、组织病理学评分以及通过基因表达分析评估Alpha1H对肿瘤的反应。
