尿路上皮癌一线治疗迎来新希望
中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理一项重要的补充新药上市申请（sNDA）。该申请旨在批准特瑞普利单抗（Toripalimab）联合新型抗体药物偶联物（ADC）维迪西妥单抗（Disitamab Vedotin），用于HER2表达阳性的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的一线治疗。这一进展预示着该类患者的治疗格局可能很快被重塑。
临床研究证实显著疗效
此次新药上市申请主要基于一项名为RC48-C016（NCT05302284）的III期临床研究的积极数据。根据早前公布的预设中期分析结果，该研究成功达到了其双重主要终点：
- 与标准化疗组相比，接受特瑞普利单抗联合维迪西妥单抗治疗的初治、HER2阳性晚期尿路上皮癌患者，在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面均获得了具有统计学意义和临床意义的显著改善。
- 亚组分析进一步显示，无论患者是否适合接受顺铂治疗，也无论其HER2表达水平高低，联合疗法均能带来显著的PFS和OS获益。
- 在安全性方面，该联合方案表现出可控的安全性特征，其副作用是临床上可以耐受和管理的。
研究的详细结果计划将在未来的国际重大学术会议上公布。
RC48-C016研究设计概览
RC48-C016是一项在中国74个研究中心开展的开放标签、随机、多中心研究，共纳入了484名未经系统性治疗的HER2阳性（免疫组化IHC 1+, 2+, 或 3+）局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。
研究的主要入组标准包括：预期寿命至少12周、根据RECIST 1.1标准至少有1个可测量病灶、ECOG体力状况评分为0或1，并具有良好的心、肝、肾及骨髓功能。
在试验组中，患者每两周接受一次静脉注射特瑞普利单抗（3.0 mg/kg）和维迪西妥单抗（2.0 mg/kg）。对照组则接受标准的吉西他滨联合顺铂或卡铂的化疗方案。两组患者均持续接受治疗，直至出现临床获益丧失、不可接受的毒性、患者撤回同意或死亡。
关于特瑞普利单抗
特瑞普利单抗是中国首个获批上市的国产抗PD-1单克隆抗体，目前已在中国大陆获批12项适应症。除了在中国广泛应用，该药物也已在美国、欧盟、英国、澳大利亚等多个国家和地区获得批准。
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