奥鲁他尼布治疗IDH1突变MDS：临床研究揭示显著生存获益
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种复杂的血液系统恶性肿瘤，若不进行移植手术，通常被认为是无法治愈的。然而，一项由迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心主导的最新临床研究为部分患者带来了新希望。研究结果表明，靶向药物奥鲁他尼布（Olutasidenib）在治疗携带IDH1基因突变的MDS患者中表现出卓越的疗效。
显著提升缓解率与生存期
对于常常需要反复输血且治疗选择有限的MDS患者而言，这项研究的发现无疑是革命性的。研究负责人、西尔维斯特癌症中心的Justin Watts博士表示：“我们在一个非常高风险的MDS患者群体中观察到了非常显著的成果，不仅体现在缓解率上，还包括血细胞计数的改善、缓解持续时间的延长以及总生存期的提高。”
该研究发表于《Blood Advances》期刊，数据显示：
- 总体缓解率： 参与研究的患者中，有59%对新疗法产生了应答。
- 摆脱输血依赖： 很大一部分先前依赖输血的患者在治疗后不再需要输血。
- 总生存期（OS）： 整个患者组的中位总生存期达到了27.2个月，而在复发/难治性（R/R）患者中也达到了16.3个月。
与历史数据相比，这一成果令人瞩目。例如，以往一项研究显示，接受传统疗法的高风险复发/难治性MDS患者的中位生存期仅为5.6个月。奥鲁他尼布的出现，极大地改善了患者的预后。
从AML到MDS：奥鲁他尼布的应用拓展
奥鲁他尼布是一种针对IDH1突变的特异性抑制剂。此前，该药物已于2022年获批用于治疗携带IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML），约10%的AML患者携带此突变。鉴于MDS与AML的密切关系（MDS常进展为AML），且约3-5%的MDS患者也存在IDH1突变，研究团队将目光投向了MDS领域。
本次研究共纳入22名携带IDH1突变的MDS患者，其中86%为高风险或极高风险。根据患者的具体情况和医生的判断，他们分别接受了奥鲁他尼布单药治疗，或与MDS标准疗法阿扎胞苷（azacitidine）联合治疗。结果证实，无论单用还是联用，奥鲁他尼布都表现出良好的安全性，副作用较少。
改变临床实践，引领治疗新标准
基于这项研究及其他相关数据，奥鲁他尼布的治疗方案已被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）的MDS治疗指南中，推荐用于特定IDH1突变MDS患者的治疗，包括作为高风险患者的一线联合治疗方案（与阿扎胞苷联用）。
研究团队还观察到一个有趣的现象：一名接受奥鲁他尼布治疗的AML患者至今已实现长达九年的持续缓解，接近“治愈”状态。这提示奥鲁他尼布可能在部分AML和MDS患者中诱导极其持久的缓解。目前，研究人员正进一步分析长期响应者的特征，希望找到能够预测哪些患者将从该疗法中获得最大益处的“生物标志物”。
对于正在寻求MDS或AML前沿治疗方案的患者，了解奥鲁他尼布这类靶向药物的疗效、副作用及购买渠道至关重要。如果您想了解更多关于奥鲁他尼布（Olutasidenib）的详细信息、治疗费用或代购价格，可以咨询MedFind。此外，MedFind还提供专业的AI问诊服务，帮助您更好地理解病情和治疗方案。
