华氏巨球蛋白血症治疗新突破：BGB-16673获欧洲优先药物资格
近日，欧洲药品管理局（EMA）授予新型BTK降解剂BGB-16673优先药物（PRIME）资格，用于治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的华氏巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinemia, WM）患者。这一重要里程碑意味着BGB-16673的审评流程有望加速，为复发或难治性华氏巨球蛋白血症患者带来新的治疗希望。
此外，EMA人用药品委员会（CHMP）已对BGB-16673在华氏巨球蛋白血症中的孤儿药资格申请给予了积极意见，最终决定预计将在未来几周内公布。
临床研究数据：疗效显著，尤其针对耐药突变
在2025年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的1/2期CaDAnCe-101试验（NCT05006716）数据显示，BGB-16673在复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者中展现出良好的耐受性和初步的抗肿瘤活性。
这项研究的亚组分析结果尤为引人注目。在36名接受BGB-16673治疗的患者中，观察到了显著的抗肿瘤活性，尤其是在那些携带BTK抑制剂耐药突变（如TP53和CXCR4突变）且既往接受过化疗免疫以及共价或非共价BTK抑制剂治疗的患者中。
- 总体缓解率（ORR）： 在总人群中高达 84.4%。
- 主要缓解率： 包括非常好的部分缓解和部分缓解，达到了75.0%。
- 起效时间： 中位首次缓解时间仅为1.0个月，显示出快速起效的特点。
- 针对特定突变的效果：BTK突变患者：ORR为100%
- MYD88突变患者：ORR为89.3%
- CXCR4突变患者：ORR为94.1%
- TP53突变患者：ORR为100%
这些数据表明，BGB-16673有潜力克服现有BTK抑制剂的耐药问题，为治疗选择有限的患者群体提供了强有力的备选方案。对于寻求新疗法的患者，了解这些前沿药物信息至关重要。
BGB-16673的安全性与副作用
在安全性方面，BGB-16673表现出可控的特点。研究中，88.9%的患者出现了任何级别的治疗期间出现的不良事件（TEAEs），其中69.4%与治疗相关。
- 最常见的不良事件： 主要包括中性粒细胞减少症（39%）、挫伤（31%）、腹泻（25%）和血小板减少症（20%）。
- 3级或以上不良事件： 最常见的3级或以上不良事件为中性粒细胞减少症（31%）、贫血（17%）和血小板减少症（6%）。
值得注意的是，研究中未观察到心房颤动、大出血、发热性中性粒细胞减少症或胰腺炎等严重不良事件，这对于长期用药的患者而言是一个积极的信号。
其他监管进展
除了在华氏巨球蛋白血症领域取得的进展，BGB-16673在2024年8月还获得了美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗既往至少接受过两种疗法（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。
对于面临治疗困境的血液肿瘤患者，BGB-16673的研发进展无疑带来了新的曙光。如果您希望了解更多关于BGB-16673的详细信息，或咨询其未来的获取途径、价格及代购事宜，可以随时通过MedFind AI问诊获取专业解答。
