FDA审批迎来关键一步，上市曙光在前
美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，已受理tabelecleucel (Ebvallo)的生物制品许可申请（BLA）并授予其优先审评资格。该药物旨在用于治疗接受过至少一种既往治疗的2岁及以上成人和儿童EBV病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）患者。
对于那些罹患复发或难治性EBV+ PTLD的患者而言，目前尚无任何获得FDA批准的治疗方案，一旦初始治疗失败，他们的预期生存期往往仅有数周至数月。此次BLA被受理，标志着这款创新的细胞疗法在美国的上市之路迈出了关键一步，为这些患者带来了新的希望。
值得注意的是，FDA此前曾因第三方生产设施的检查问题发出过完整回应函（CRL），而本次申请的重新提交并获受理，表明相关问题已得到解决。FDA并未对药物的临床疗效、安全性或生产数据提出质疑，也未要求开展额外的临床试验，这为tabelecleucel的最终获批增添了信心。
关键性ALLELE研究：疗效与安全性数据解读
此次BLA的提交是基于一项名为ALLELE的全球性、开放标签、多中心III期临床研究（NCT03394365）的强力支持。该研究纳入了超过430名接受tabelecleucel治疗的患者，主要评估其在实体器官移植（SOT）或异基因造血干细胞移植（HSCT）后复发/难治的EBV+ PTLD患者中的疗效与安全性。
在2024年ASH年会上公布的最新数据显示，在75名接受治疗的患者中：
- 总缓解率（ORR）达到了50.7%，其中完全缓解率（CR）为28.0%。
- 中位总生存期（OS）为18.4个月，12个月的总生存率为55.7%。
- 中位缓解持续时间（DOR）长达23.0个月，显示出持久的疗效。
在安全性方面，tabelecleucel表现出良好的耐受性。研究中未观察到肿瘤耀斑反应、输液相关反应、细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）等严重不良事件，也未发生与治疗相关的死亡事件。
关于Tabelecleucel及其全球获批情况
Tabelecleucel是一种在研的同种异体、现货型T细胞免疫疗法，通过靶向并清除EBV阳性的B细胞来发挥作用。在递交美国FDA申请之前，它已凭借其确切的疗效和安全性，在多个国家和地区获得认可：
- 2022年12月，获得欧盟委员会批准。
- 2023年5月，获得英国批准。
- 2024年5月，获得瑞士批准。
对于正在寻求EBV+ PTLD前沿治疗方案的患者，这一消息无疑带来了巨大的希望。MedFind将持续跟进Tabelecleucel的审批进展和后续的药品代购信息。如果您对治疗方案有任何疑问，或希望获得个性化的诊疗建议，欢迎使用我们的AI问诊服务进行咨询。
