引言
腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT）是一种罕见的软组织肿瘤，对于症状严重且无法通过手术改善的患者而言，治疗选择十分有限。靶向药培西达替尼（Pexidartinib，商品名：Turalio）的出现为这些患者带来了新的希望。近期，其关键性3期临床试验ENLIVEN的最终长期数据公布，进一步证实了该药物在长期治疗中的有效性和安全性。
ENLIVEN研究：培西达替尼的长期疗效如何？
ENLIVEN是一项旨在评估培西达替尼用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究。其开放标签扩展研究的最终结果，在中位长达31.2个月的随访后，为我们揭示了培西达替尼的长期价值。
研究数据显示，在接受培西达替尼治疗的91名患者中：
- 根据RECIST 1.1标准评估，总体缓解率（ORR）达到了60%（95% CI, 50%-70%）。
- 中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，显示出其疗效的持久性。
- 若根据肿瘤体积评分（TVS）进行评估，总体缓解率更高，为68%（95% CI, 58%-77%）。
这些数据强有力地证明，培西达替尼（Pexidartinib）能够为不适合手术的TGCT患者带来持续且显著的临床获益。
不同患者群体的疗效表现
ENLIVEN研究还对不同治疗背景的患者进行了分析，结果同样令人鼓舞：
- 持续治疗组：在研究第一和第二部分均接受培西达替尼治疗的61名患者，其总体缓解率为61%，中位缓解持续时间同样未达到。
- 交叉治疗组：从安慰剂组转为接受培西达替尼治疗的30名患者，其总体缓解率也达到了60%，证明了培西达替尼在后续治疗中依然有效。
培西达替尼的长期安全性与常见副作用
对于考虑长期用药的患者来说，了解药物的安全性至关重要。ENLIVEN研究的长期数据显示，培西达替尼的安全性特征与早期报告一致，未出现新的安全信号。在研究的第二部分（开放标签期）：
- 97%的患者出现了与治疗相关的不良事件（TEAEs）。
- 44%的患者经历了3级或更高级别的不良事件。
- 最常见的3级或4级不良事件包括：丙氨酸转氨酶（ALT）升高（10%）、天冬氨酸转氨酶（AST）升高（9%）以及高血压（8%）。
这些数据提示，在使用培西达替尼期间，需要密切监测肝功能和血压。患者应与主治医生充分沟通，了解潜在的副作用及管理方案。
专家观点与药物背景
早在2019年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）就基于ENLIVEN研究的早期数据，批准了培西达替尼（Turalio）用于治疗与严重发病率或功能限制相关、且不适宜手术改善的成人症状性TGCT患者。它也是首个获批用于此适应症的口服靶向药。
丹娜-法伯癌症研究所的Andrew Wagner博士指出：“在培西达替尼获批之前，除了额外的手术，治疗选择非常有限。ENLIVEN研究的最终结果显示了培西达替尼治疗的长期肿瘤缓解潜力，其安全性与早期发现一致。”
总结
ENLIVEN研究的最终长期数据为培西达替尼在腱鞘巨细胞瘤治疗领域的地位提供了坚实的证据。它不仅能够有效控制肿瘤，实现高比例的客观缓解，更能提供持久的疗效，显著改善患者的生活质量。对于正在寻求培西达替尼治疗方案，或希望了解其价格和海外代购渠道的患者，全面掌握其疗效和副作用信息是做出明智决策的第一步。建议患者在专业医师的指导下，结合自身情况，评估使用该药物的潜在获益与风险。
