对于饱受癌症折磨的患者而言，每一次新药的突破都意味着新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予daraxonrasib（研发代号RMC-6236）突破性疗法认定，专门用于治疗既往接受过治疗的KRAS G12X突变转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。这一重磅消息，无疑为胰腺癌患者群体带来了新的曙光，尤其对于那些携带特定基因突变的患者，预示着更有效的治疗选择即将到来。
daraxonrasib：靶向KRAS突变的创新机制
daraxonrasib是一款口服、直接作用于RAS(ON)的多选择性抑制剂。其独特之处在于，它能够靶向处于激活状态（GTP结合态）的RAS蛋白，从而阻断其与下游效应物的相互作用，有效抑制致癌信号通路。这款创新靶向药旨在抑制广泛的KRAS突变类型，特别是包括KRAS G12X、G13X和Q61X在内的多种关键突变位点。对于胰腺癌这类治疗难度极高的恶性肿瘤，能够精准靶向特定基因突变的药物，其临床价值不言而喻。
突破性疗法认定：基于显著的临床试验数据
此次FDA授予的突破性疗法认定，是基于RMC-6236-001期临床试验（NCT05379985）的积极数据。该研究旨在评估daraxonrasib在晚期实体瘤患者中的安全性与有效性。在2025年胃肠道癌症研讨会上公布的最新数据显示，对于接受过二线治疗的KRAS G12X突变转移性胰腺癌患者（n=22），每日接受300毫克daraxonrasib治疗后，中位无进展生存期（PFS）达到了惊人的8.8个月（95% CI，8.5-未达到）。
更广泛的RAS突变患者群体（n=37）在相同剂量下，中位PFS也达到了8.5个月（95% CI，5.9-未达到）。此外，在不同剂量范围（160毫克至300毫克）下，KRAS G12X突变患者（n=42）的中位PFS为8.5个月（95% CI，5.3-11.7），RAS突变患者（n=57）的中位PFS为7.6个月（95% CI，5.9-11.1）。
在客观缓解率（ORR）方面，300毫克剂量组的KRAS G12X突变患者达到了36%，RAS突变患者为27%。疾病控制率（DCR）更是分别高达91%和95%，充分展现了daraxonrasib在控制疾病进展方面的潜力。
展望未来：全球III期临床研究加速推进
目前，daraxonrasib正在全球范围内开展一项关键性的III期临床研究——RASolute-302研究（NCT06625320）。这项研究旨在评估daraxonrasib与标准化疗方案在既往接受过治疗的转移性胰腺导管腺癌患者中的疗效对比。符合条件的患者需经组织学或细胞学确诊为转移性PDAC，且在接受5-氟尿嘧啶或吉西他滨为基础的治疗后疾病进展。研究的主要终点是KRAS G12X突变患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。
Revolution Medicines公司首席执行官兼董事长Mark A. Goldsmith博士表示：“这项突破性疗法认定凸显了胰腺癌患者对新疗法的巨大需求，并强调了研究性药物daraxonrasib在帮助患者对抗疾病方面可能发挥的重要作用。”公司期待在今年内基本完成RASolute-302研究的患者入组，预计在2026年公布研究结果，并与FDA及全球其他监管机构紧密合作，尽快将daraxonrasib带给有需要的患者。
如何获取daraxonrasib等海外靶向药信息？
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