对于面临复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）挑战的患者而言，寻找有效且持久的治疗方案是重中之重。近年来，细胞免疫疗法为癌症治疗带来了革命性的突破。其中，利基迈仑赛（lisocabtagene maraleucel，简称liso-cel），商品名为Breyanzi，作为一种创新的CAR T细胞疗法，在最新的临床研究中展现出令人鼓舞的成果，为这类患者带来了新的希望。
一项名为TRANSCEND FL的II期临床试验（NCT04245839）的初步结果显示，贝赞士在复发/难治性边缘区淋巴瘤患者中取得了深度且持久的缓解。这些振奋人心的数据不仅凸显了贝赞士作为一次性疗法的巨大潜力，也预示着其有望显著改善患者的治疗结局。
Breyanzi在边缘区淋巴瘤中的卓越疗效
根据百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公布的TRANSCEND FL试验主要结果，接受利索卡他基马瑞鲁赛治疗的66例边缘区淋巴瘤患者表现出极高的应答率：
- 总缓解率（ORR）高达95.5%（95% CI, 87.3%-99.1%；单侧 P < .0001）。
- 完全缓解率（CR）达到62.1%（95% CI, 49.3%-73.8%；单侧 P <0.0001），这基于独立审查委员会对CT扫描的评估。
更令人欣喜的是，这些疗效的持久性也得到了验证：
- 中位随访21.6个月时，24个月的缓解持续时间（DOR）率高达88.6%。
- 中位随访23.8个月时，24个月的无进展生存期（PFS）率达到85.7%。
- 中位随访24.5个月时，24个月的总生存期（OS）率高达90.4%。
纪念斯隆凯特琳癌症中心淋巴瘤和细胞治疗专家、TRANSCEND FL研究调查员M. Lia Palomba博士指出：“利索卡他基马瑞鲁赛在复发或难治性边缘区淋巴瘤患者中实现了高且持久的应答率，这强调了这种一次性疗法显著改善患者预后的潜力。目前，多重复发边缘区淋巴瘤患者的中位总生存期为3至5年，这表明迫切需要能够有效治疗这种难治性疾病的突破性疗法。”
TRANSCEND FL试验背景与边缘区淋巴瘤队列详情
TRANSCEND FL是一项开放标签、单臂、多队列、多中心研究，旨在评估利索卡他基马瑞鲁赛在复发/难治性滤泡性淋巴瘤或边缘区淋巴瘤患者中的疗效和安全性。值得一提的是，该试验的早期数据已支持贝赞士于2024年5月获得美国FDA加速批准，用于治疗接受过两线或以上系统治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。
患者入组标准
研究人员招募了在筛查前6个月内经组织学确诊的复发/难治性1、2或3a级滤泡性淋巴瘤或边缘区淋巴瘤患者。所有患者都必须接受过至少一线的包含抗CD20抗体和烷化剂的既往系统治疗。
对于边缘区淋巴瘤患者，要求至少接受过两线既往系统治疗，或在造血干细胞移植后复发。所有患者的其他入组标准包括ECOG体力状态评分为0或1，以及足够的器官功能和白细胞分离术的血管通路。
排除标准包括有弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤复合证据或病史，或转化性滤泡性淋巴瘤病史的患者。十二指肠型滤泡性淋巴瘤患者也不允许参与。
治疗方案
在白细胞分离术后，患者接受淋巴清除化疗，包括氟达拉滨（30 mg/m² 每日）和环磷酰胺（300 mg/m² 每日），持续3天，然后进行CAR T细胞治疗。利索卡他基马瑞鲁赛在第1天以100 × 10⁶ CAR阳性活T细胞的目标剂量给药。CAR T细胞输注在淋巴清除结束后2至7天进行。
主要与次要终点
总缓解率（ORR）是该试验的主要终点。次要终点包括完全缓解率（CR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性和药代动力学。
Breyanzi的安全性概览
边缘区淋巴瘤队列的安全数据显示，没有报告新的安全信号。任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）发生率为76%；3级CRS发生率为4%，未报告4/5级病例。任何级别的神经毒性发生在33%的患者中；3级发生率为4%，未报告4/5级神经毒性。
百时美施贵宝血液学和细胞治疗副总裁兼全球高级项目负责人Rosanna Ricafort表示：“边缘区淋巴瘤是一种惰性疾病，但对于复发并进入后期治疗的患者来说，仍然存在高度未满足的需求。我们很荣幸首次公布TRANSCEND FL边缘区淋巴瘤队列的初步分析数据，这强调了我们致力于释放细胞疗法全部潜力，以帮助复发或难治性淋巴瘤患者的承诺。正如ICML会议上数据所强调的，贝赞士（利索卡他基）继续覆盖任何CAR T细胞疗法中针对B细胞恶性肿瘤的最广泛患者资格，并展示了与临床试验和已批准适应症的真实世界设置一致的安全性。”
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