引言：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）治疗新希望
阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种罕见的、危及生命的血液疾病，其特征是红细胞被异常破坏，导致贫血、疲劳、血栓形成等严重并发症。长期以来，抗C5疗法如依库珠单抗（Eculizumab，商品名：索利瑞斯Soliris）和拉伐珠单抗（Ravulizumab-cwvz，商品名：优瑞迈Ultomiris）一直是PNH治疗的标准方案。然而，部分患者可能仍面临血红蛋白水平不达标或需要频繁输血的挑战。
近日，一项名为APPULSE-PNH的IIIb期临床试验（NCT05630001）带来了令人振奋的消息：口服靶向药伊普他可潘（Iptacopan，商品名：法布哈塔Fabhalta）单药疗法，在既往接受抗C5治疗的PNH患者中，展现出超越传统疗法的卓越疗效，为患者带来了新的治疗选择。
伊普他可潘（Iptacopan）临床研究亮点：APPULSE-PNH试验成果
APPULSE-PNH试验旨在评估PNH患者从抗C5疗法转换为口服伊普他可潘单药治疗后的疗效和安全性。研究结果在2025年欧洲血液学协会大会上公布，数据令人鼓舞。
血红蛋白水平显著提升与输血独立性
研究显示，患者在接受伊普他可潘单药治疗后，平均血红蛋白（Hb）水平迅速恢复正常。在治疗第24周，平均Hb水平达到13.88 g/dL（标准差1.27）。从基线到治疗启动后第126至168天，Hb的调整后平均变化量为+2.01 g/dL（95% CI，1.74-2.29），这不仅证明了伊普他可潘在转换治疗后非劣效于抗C5疗法（P <.0001），更显示出其优越性（P <.0001）。
更重要的是，在治疗启动后第126至168天，92.7%（95% CI，84.6%-98.1%）的可评估患者在未输注红细胞的情况下，Hb水平达到或高于12 g/dL。此外，所有患者（100%）在治疗第1天至第168天期间均避免了红细胞输注，这对于改善PNH患者的生活质量具有里程碑意义。
溶血控制与乳酸脱氢酶（LDH）表现
乳酸脱氢酶（LDH）是衡量溶血程度的关键指标。研究期间，患者的平均LDH水平持续低于正常上限（ULN），且无患者出现临床突破性溶血（BTH）。从治疗启动后第126至168天，LDH的调整后平均百分比变化为–1.30%（95% CI，–6.56%至4.26%），表明伊普他可潘能有效控制溶血。
同时，平均绝对网织红细胞计数（ARC）在正常范围内迅速下降，并在整个研究期间保持稳定，进一步印证了伊普他可潘对溶血的全面控制能力。
患者生活质量与治疗满意度改善
除了客观的血液学指标改善，伊普他可潘也显著提升了患者的主观感受。FACIT-疲劳评分从基线的38.9分提升至第24周的43.1分，调整后平均变化为+4.29（95% CI，1.74-6.85），表明患者疲劳感显著减轻。此外，TSQM-9评分在有效性、便利性和全球满意度方面均有显著提升，反映了患者对伊普他可潘治疗的高度认可和满意。
试验设计与患者特征
APPULSE-PNH是一项多中心、开放标签、单臂试验，共纳入52名PNH患者。这些患者在入组前已接受依库珠单抗或拉伐珠单抗治疗至少6个月。患者被分配接受口服伊普他可潘200毫克，每日两次，持续24周。
入组标准包括：年龄18岁及以上，PNH诊断明确，平均Hb水平在过去6个月内达到或高于10 g/dL，且过去6个月内未输注红细胞。患者的平均年龄为46.0岁，38.5%为女性，67.3%为白人。大多数患者（88.5%）曾接受拉伐珠单抗治疗。
安全性概览：伊普他可潘的耐受性
伊普他可潘在APPULSE-PNH试验中表现出良好的安全性。84.6%的患者报告了治疗期间出现的不良事件（TEAEs），其中轻度、中度和重度TEAEs的比例分别为51.9%、28.8%和3.8%。最常见的TEAEs包括头痛（17.3%）、腹泻（11.5%）、鼻咽炎（11.5%）和恶心（11.5%）。
值得注意的是，没有与伊普他可潘相关的严重TEAEs发生，也无治疗相关的死亡病例。仅有一名患者因心悸（非严重TEAE，可能与伊普他可潘相关）在第104天中断治疗。研究中未发生主要不良血管事件。
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结语：PNH治疗的未来展望
APPULSE-PNH试验的积极结果，无疑为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者带来了新的曙光。口服伊普他可潘（Iptacopan）作为一种新型靶向疗法，其在改善血红蛋白水平、延长输血独立性以及良好安全性方面的表现，预示着PNH治疗领域将迎来一次重要的变革。随着更多临床数据的积累和药物的普及，相信PNH患者将拥有更有效、更便捷的治疗选择，从而显著提升生活质量。
