对于患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）并伴有晚期鳞状细胞癌（SCC）的患者而言，治疗选择一直极为有限。然而，一项突破性的临床研究为这一罕见且复杂的疾病带来了新的曙光。研究显示，靶向药Rigosertib，一种创新的polo-like kinase 1 (PLK1) 抑制剂，在治疗RDEB相关鳞状细胞癌（RDEB-SCC）中展现出显著的抗肿瘤活性。
Rigosertib：作用机制与治疗潜力
Rigosertib作为一种PLK1抑制剂，通过靶向癌细胞增殖的关键通路发挥作用。PLK1在细胞周期调控和有丝分裂中扮演着重要角色，其异常激活与多种癌症的发生发展密切相关。通过抑制PLK1，Rigosertib能够有效阻断癌细胞的异常增殖，从而达到抗肿瘤的目的。对于像RDEB-SCC这样缺乏有效治疗方案的罕见病，这种靶向治疗方法无疑提供了新的希望。
突破性临床研究：II期试验揭示显著疗效
这项在奥地利和美国开展的开放标签、单臂II期临床研究，旨在评估Rigosertib在晚期、难治性RDEB-SCC患者中的疗效和安全性。共有五名既往标准治疗失败的患者参与了这项研究，他们的中位年龄为23岁。患者接受口服或静脉注射（IV）Rigosertib治疗，具体方案包括：
- 口服Rigosertib：560毫克，每日两次，每28天周期的第1-21天服用，共13个周期。
- 静脉注射Rigosertib：1800毫克/24小时，作为72小时持续输注，每14天周期的第1-3天输注，共8个周期；随后改为每28天周期的第1-3天输注，直至治疗满一年。
研究结果令人鼓舞：在五名患者中，有四名实现了客观缓解。其中，两名患者达到了完全缓解（CR），另两名患者实现了部分缓解（PR）。第五名患者因与治疗无关的并发症提前终止了治疗。这些数据强有力地证明了Rigosertib在RDEB-SCC治疗中的巨大潜力。
安全性与耐受性：患者福祉是关键
除了卓越的疗效，Rigosertib的安全性和耐受性也得到了验证。研究显示，该药物普遍耐受良好。大多数不良事件与泌尿系统相关（如膀胱炎、血尿），但这些症状通常可通过剂量调整或对症治疗得到有效管理。这对于长期治疗的癌症患者而言至关重要，良好的耐受性有助于确保治疗的依从性和生活质量。
临床实践意义与未来展望
研究作者指出，这些初步结果表明Rigosertib是RDEB-SCC极具前景的药物疗法，尤其是在当前存在巨大未满足需求且尚无获批疗法的情况下。这项研究被誉为“针对这种罕见且复杂的单基因疾病的首次实验性癌症治疗临床试验”，标志着皮肤癌治疗领域的一项重要治疗进展。尽管研究存在影像技术应用受限等局限性，但其所揭示的Rigosertib的潜力，无疑为RDEB-SCC患者带来了新的希望。
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研究局限性与支持
本研究的影像技术应用受到限制，特别是由于RDEB固有的病变皮肤慢性炎症反应。该研究由Debra International通过Debra Austria、Debra of America、Cure EB和Debra UK资助。研究作者Laimer及其他三位作者报告称获得了Onconova Therapeutics, Inc.的咨询费和资助。另有两位作者声明为Onconova的员工，该公司提供了研究药物。本文章内容基于原始研究信息，并经过人工编辑审阅。
