癌症治疗领域日新月异，靶向药和免疫疗法的不断突破为全球患者带来了新的希望。2025年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）再次批准了一系列重要的抗癌新药，这些创新疗法针对多种罕见或难治性癌症，填补了临床治疗的空白。本文将为您详细解读这些最新获批的抗癌药物，帮助您了解其适应症、临床效果及重要意义，为寻求更优治疗方案的患者提供参考。
KRAS突变型低级别浆液性卵巢癌的新突破：阿伏美替尼联合地法替尼
2025年5月8日，FDA加速批准了阿伏美替尼（Avutometinib）与地法替尼（Defactinib）的联合用药（商品名：Avmapki Fakzynja Co-pack），用于治疗既往接受过系统治疗的成人KRAS突变型复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者。
支持数据：此次批准主要基于II期RAMP-201临床试验（NCT04625270）的数据。结果显示，该联合疗法在患者中展现出44%（95% CI, 31%-58%）的确认客观缓解率（ORR），其中完全缓解率（CR）为3.5%，部分缓解率（PR）为40%。中位缓解持续时间（DOR）为3.3至31.1个月。该方案总体耐受性良好，32%的患者报告了严重不良事件（AEs），14%的患者因毒性反应而停止治疗。
临床意义：这是FDA首次批准用于治疗LGSOC的药物，对于这种罕见、复发且对传统治疗抵抗的卵巢癌亚型，具有里程碑式的意义。该方案为KRAS突变患者提供了靶向治疗选择，有望成为新的标准治疗方案。对于国内患者而言，获取这类前沿的靶向抗癌药可能面临诸多挑战。MedFind致力于为患者提供便捷的海外靶向药代购服务，确保患者能及时用上全球最新的治疗方案。
晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的新选择：贝鲁替凡获批
2025年5月14日，FDA批准了HIF-2α抑制剂贝鲁替凡（Belzutifan）（商品名：Welireg），用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤的成人和儿童患者。
支持数据：该决定基于II期LITESPARK-015试验（NCT04924075）的结果。在A1队列（n=72）中，贝鲁替凡实现了26%（95% CI, 17%-38%）的ORR，中位DOR为20.4个月。超过一半的缓解者（53%）维持缓解至少12个月。中位缓解时间（TTR）为11个月。值得注意的是，32%的患者降压药物使用量至少减少50%并维持至少6个月，表明其对症状控制有显著影响。
临床意义：贝鲁替凡为这类罕见且难以治疗的肿瘤提供了靶向、非手术的治疗选择，其批准进一步巩固了该药物在VHL相关疾病和透明细胞肾细胞癌（RCC）适应症中的作用。持久的缓解和血压稳定潜力，为晚期嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者带来了重要的临床获益。如果您或您的家人正在寻找贝鲁替凡等海外抗癌药，MedFind的专业代购平台能帮助您安全、高效地获取所需药物。
c-MET过表达非小细胞肺癌的靶向新药：替利索珠单抗维多汀
2025年5月14日，FDA加速批准了替利索珠单抗维多汀（Telisotuzumab Vedotin-tllv）（商品名：Emrelis），用于治疗既往接受过系统治疗的成人局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者需伴有高水平的c-MET蛋白过表达（定义为至少50%的肿瘤细胞免疫组化3+染色）。
支持数据：此次批准基于II期LUMINOSITY试验（NCT03539536）的数据。在c-MET蛋白高表达患者（n=84）中，ORR达到35%（95% CI, 24%-46%），中位DOR为7.2个月（95% CI, 4.2-12）。所有缓解均为PR，21%的患者维持缓解至少12个月。治疗总体耐受性良好，主要不良事件包括周围神经病变、疲劳和周围水肿。
临床意义：替利索珠单抗维多汀是首个专门针对NSCLC中高c-MET蛋白过表达的FDA批准疗法，为这一特定亚组患者提供了有限的治疗选择。这一决定丰富了肺癌领域抗体偶联药物（ADCs）的种类，为预后不良的患者提供了个性化治疗。面对复杂的肺癌治疗选择，MedFind的AI问诊服务可以为您提供个性化的药物信息和诊疗建议，帮助您更好地了解替利索珠单抗维多汀这类创新靶向药。
晚期肛管癌治疗新纪元：瑞替伐利单抗获批
2025年5月15日，FDA批准了瑞替伐利单抗（Retifanlimab-dlwr）（商品名：Zynyz），作为一线治疗与卡铂和紫杉醇联合用于不可手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者。此外，该药物还被批准作为单药，用于治疗铂类化疗后疾病进展或不耐受的局部复发或转移性SCAC患者。
支持数据：联合用药适应症的批准基于III期POD1UM-303/InterAACT2试验（NCT04472429）的结果。与安慰剂加化疗相比，瑞替伐利单抗加化疗组的中位无进展生存期（PFS）为9.3个月（95% CI, 7.5-11.3）vs 7.4个月（95% CI, 7.1-7.7）（HR, 0.63; 95% CI, 0.47-0.84; P = .0006）。中位总生存期（OS）分别为29.2个月（95% CI, 24.2-不可评估）vs 23.0个月（95% CI, 15.1-27.9）（HR, 0.70; 95% CI, 0.49-1.01; P = .0273）。联合治疗组的ORR为56%（95% CI, 48%-64%），中位DOR为14.0个月（95% CI, 8.6-22.2）。严重不良事件发生在47%的患者中，最常见的是脓毒症（3.2%）、肺栓塞（3.2%）、腹泻（2.6%）和呕吐（2.6%）。
单药适应症的批准基于II期POD1UM-202试验（NCT03597295），该试验显示，在既往接受过铂类化疗的患者中，ORR为14%（95% CI, 8%-23%），疾病控制率为49%。40%的患者发生严重不良事件，安全性与PD-1抑制剂一致。
临床意义：瑞替伐利单抗是首个获批用于SCAC患者的PD-1抑制剂，为一线和既往治疗后的患者提供了新的治疗选择。对于肛管癌患者，瑞替伐利单抗的获批无疑带来了新的希望。MedFind不仅提供海外抗癌药代购，还提供丰富的药物信息和诊疗指南，助您全面了解各类免疫疗法和靶向治疗方案。
2025年5月的FDA新药批准，再次彰显了肿瘤治疗领域在靶向药和免疫疗法方面的巨大进步。这些创新药物的上市，为卵巢癌、嗜铬细胞瘤、副神经节瘤、非小细胞肺癌和肛管鳞状细胞癌患者带来了更精准、更有效的治疗选择。MedFind致力于弥合全球创新疗法与患者之间的鸿沟，通过提供海外靶向药代购服务、AI问诊服务以及全面的药物信息和诊疗指南，帮助癌症患者及时获取全球前沿的抗癌药物，找到最适合自己的治疗方案。我们相信，随着更多新药的问世，癌症将不再是无法战胜的绝症。
