急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性血液癌症，患者在获得首次完全缓解后，如何有效维持缓解并预防复发是治疗的关键挑战。近年来，免疫检查点抑制剂，如纳武利尤单抗（Nivolumab），因其在多种癌症治疗中的突破性表现而备受关注。那么，这款广为人知的靶向药在AML的维持治疗中表现如何？一项最新的随机II期临床研究对此进行了深入探讨。
纳武利尤单抗在AML维持治疗中的临床研究设计
这项多中心、开放标签的随机II期临床试验，旨在评估纳武利尤单抗作为急性髓系白血病（AML）首次完全缓解（或伴有不完全血液学恢复的完全缓解）患者的维持治疗效果。研究共纳入了79名不适合进行干细胞移植的患者。参与者被随机分为两组：一组接受观察，另一组则接受纳武利尤单抗（3 mg/kg，每两周静脉注射一次，共46剂）治疗。研究的中位随访时间为24个月。
研究的主要终点是无进展生存期（PFS），定义为疾病复发或死亡的时间。次要终点包括总生存期（OS）和不良事件（AEs）的评估。此外，研究还通过超灵敏双链DNA测序和靶向RNA测序，对部分患者的可测量残留病灶（MRD）进行了分析，以探究其对治疗结果的影响。
核心研究发现：纳武利尤单抗未能显著改善生存期
研究结果显示，与单纯观察组相比，纳武利尤单抗维持治疗组在改善患者生存方面并未达到预期效果：
- 无进展生存期（PFS）： 纳武利尤单抗组的中位PFS为13.2个月（95% CI, 8.5-21.8），而观察组为10.9个月（95% CI, 5.4-14.9）。尽管纳武利尤单抗组的PFS略长，但统计学上无显著差异（风险比[HR], 0.92; 95% CI, 0.54-1.56; P = .38）。
- 总生存期（OS）： 纳武利尤单抗组的中位OS为53.9个月（95% CI, 23.4至无法估计），观察组为30.9个月（95% CI, 14.4至无法估计）。同样，两组间的OS差异也未达到统计学显著性（HR, 0.78; 95% CI, 0.40-1.51; P = .23）。
值得注意的是，纳武利尤单抗治疗组的不良事件发生率显著高于观察组。71%的纳武利尤单抗治疗患者经历了≥3级不良事件，而观察组仅为12%（P < .001）。最常见的不良事件包括疲劳（42%）、高血压（37%）和腹泻（34%）。
可测量残留病灶（MRD）对预后的影响
研究还发现，可测量残留病灶（MRD）状态对患者的预后具有显著影响。MRD阳性患者在2年时的复发率显著高于MRD阴性患者（74% vs 37%；P = .046），且无进展生存期也明显缩短（21% vs 63%；P = .032）。然而，在MRD阳性患者亚组中，纳武利尤单抗并未显示出对临床结局的任何改善作用，尽管这些比较的统计效力不足。
临床实践意义与专家解读
这项研究的作者指出，目前单独使用免疫检查点抑制剂（或与低甲基化药物HMA联合使用）在非选择性AML患者中，无论是在MRD阳性还是在一线治疗中，都未能取得积极结果。这表明，在未经筛选的AML患者中，靶向PD1-PDL1通路的效用可能有限。研究人员认为，未来可能需要通过进一步的相关性研究，来识别出可能对免疫检查点抑制治疗有反应的特定AML患者亚群。
研究团队由芝加哥大学的Athalia Pyzer和Hongtao Liu领导，研究成果于5月13日在线发表在《Blood Advances》杂志上。
研究局限性
研究作者也指出了本研究的局限性，包括MRD阳性患者亚组分析的统计效力不足。研究人员推测，除了检查点通路之外，其他免疫逃逸机制也可能导致疾病的持续存在。
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本文内容基于公开研究报告，仅供参考，不构成医疗建议。具体诊疗请遵医嘱。
