对于晚期或复发性癌症患者而言，每一次新药的获批都意味着新的治疗可能和生存希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重要消息，批准了瑞替伐利单抗（Retifanlimab-dlwr），商品名为Zynyz，用于治疗特定类型的肛门癌。这一批准为肛门鳞状细胞癌（SCAC）患者带来了期待已久的新选择，尤其是在治疗方案相对有限的情况下。
FDA批准的两项适应症
根据药企Incyte发布的公告，FDA此次批准Zynyz主要涵盖两项适应症：
- 作为一线治疗，联合铂类化疗方案（卡铂和紫杉醇），用于治疗不可切除的局部复发性或转移性肛门鳞状细胞癌成人患者。
- 作为单药治疗，用于治疗在接受铂类化疗期间或之后出现疾病进展或对铂类化疗不耐受的复发性或转移性肛门鳞状细胞癌成人患者。
这意味着无论患者是初次接受全身性治疗，还是在化疗后疾病复发或进展，都有机会从这款新的抗癌药中获益。
关键临床试验数据支持
Zynyz联合化疗作为一线治疗的批准，主要基于III期POD1UM-303/InterAACT2（NCT04472429）临床试验的结果。这项研究评估了瑞替伐利单抗联合化疗在未接受过全身性化疗的患者中的疗效。在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的数据显示：
- 与安慰剂联合化疗组相比，瑞替伐利单抗联合化疗组的中位无进展生存期（PFS）显著延长（9.3个月 vs 7.4个月），疾病进展或死亡风险降低了37%（P = .0006）。
- 实验组的中位总生存期（OS）也延长了6.2个月（P = .0273），尽管总生存期的进一步分析仍在进行中。
这些数据有力地证明了在标准铂类化疗中加入瑞替伐利单抗能够显著改善患者的预后。
对于单药治疗的批准，则主要依据了II期POD1UM-202（NCT03597295）研究的数据。该研究在接受过铂类化疗后疾病进展的患者中评估了瑞替伐利单抗单药的疗效，结果显示：
- 客观缓解率（ORR）达到14%。
- 疾病控制率（DCR）达到49%。
这些数据表明，即使在化疗失败后，瑞替伐利单抗单药治疗仍能为部分患者带来临床获益。
The FDA based its decision on findings from the phase 3 POD1UM-303/InterAACT2 trial (NCT04472429).
安全性概况
两项研究的数据均未发现新的安全性信号。在POD1UM-303研究中，瑞替伐利单抗联合化疗组有47%的患者发生严重不良事件（SAE），最常见的包括脓毒症（3.2%）、肺栓塞（3.2%）、腹泻（2.6%）和呕吐（2.6%）。在POD1UM-202研究中，瑞替伐利单抗单药组有40%的患者发生SAE，最常见的包括非尿路感染、会阴疼痛、腹痛和贫血。
专家点评与意义
City of Hope医学肿瘤学与治疗研究教授Marwan Fakih博士表示：“对于不可切除的局部复发性或转移性肛门癌患者来说，其5年生存率历来较低，治疗选择有限。POD1UM数据突显了瑞替伐利单抗成为一个有意义的新选择的潜力，特别是证明了在铂类化疗中加入瑞替伐利单抗显著改善了PFS。这项批准标志着一个重要的进展，为这种具有挑战性的癌症提供了一种新的治疗方法。”
Incyte首席执行官Hervé Hoppenot补充道：“瑞替伐利单抗获得FDA批准是一个关键时刻，经过数十年的有限创新，它为晚期肛门癌患者带来了有效的联合和单药治疗选择。”
获取新药信息与渠道
瑞替伐利单抗（Zynyz）的获批，为肛门鳞状细胞癌患者带来了新的希望。对于希望了解更多关于这款靶向药（注：瑞替伐利单抗属于免疫检查点抑制剂，常与靶向药一同被患者群体关注）的详细信息、临床数据或副作用管理，以及其他海外抗癌新药资讯的患者，可以通过获取详细药品信息渠道进行深入了解。
考虑到部分新获批的抗癌药可能尚未在中国大陆上市或可及性有限，一些患者可能会考虑海外购药或代购的方式。在这种情况下，选择正规、可靠的海外购药服务平台至关重要，以确保药品的真实性和安全性，并了解相关的价格信息和购买流程。专业的平台通常也能提供相关的AI问诊服务，帮助患者更好地理解治疗方案和药物信息。
瑞替伐利单抗的批准是肛门鳞状细胞癌治疗领域的一个重要里程碑，期待未来能有更多创新疗法惠及广大癌症患者。
