在癌症治疗领域，新药的获批总是为患者带来新的希望。近日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在2025年4月的会议上，对Ziihera（通用名：zanidatamab）授予了有条件上市许可。这款由Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited开发的靶向新药，获批用于治疗既往接受过至少一线全身治疗后疾病进展的、不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌成人患者。
什么是有条件上市许可？
有条件上市许可是一种特殊的审批途径，主要针对那些能够满足未被满足的医疗需求、且其立即上市对公共健康带来的益处大于其尚需补充数据的风险的药物。这意味着Ziihera在临床上展现出了显著的疗效潜力，尽管还需要进一步的数据来完全确认其长期益处和安全性。
HERIZON-BTC-01研究：批准的基石
EMA的这一决定主要基于HERIZON-BTC-01研究的关键数据。这是一项全球性、多中心、单臂的IIb期临床试验，旨在评估zanidatamab在HER2扩增、不可切除、局部晚期或转移性胆道癌患者中的疗效和安全性，这些患者在接受吉西他滨（gemcitabine）为基础的治疗后疾病出现进展。
研究根据HER2免疫组化（IHC）评分将患者分组。在HER2阳性队列（IHC 2+或3+）的80名患者中，有33名（41.3%）患者达到了“客观缓解”。研究者指出，这些患者显示出了有意义的临床获益，且安全性可控。中位随访时间为12.4个月。
CHMP在批准时强调，Ziihera的益处在于其在既往接受过化疗的HER2阳性、不可切除、局部晚期或转移性胆道癌患者中，确认的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。
Ziihera (zanidatamab) 的作用机制
Ziihera的活性成分是zanidatamab，它是一种创新的双特异性（dual-targeting）单克隆抗体。它能够识别并同时结合HER2蛋白上的两个不同位点：细胞外结构域2和4。HER2蛋白在某些癌细胞表面高水平表达，会发送信号促进癌细胞的生长和扩散。
zanidatamab与HER2结合后，不仅能导致HER2内吞，减少细胞表面的HER2水平，还能诱导补体依赖性细胞毒性（CDC）、抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP），从而抑制肿瘤生长并导致癌细胞死亡。这种双重靶向机制有望为HER2阳性胆道癌患者带来更有效的治疗。
适应症与给药方式
Ziihera的完整适应症是作为单药治疗，用于治疗既往接受过至少一线全身治疗后疾病进展的、不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌成人患者。该药物将以300mg粉末形式提供，用于配制输注溶液。
常见副作用
与其他抗癌药物一样，Ziihera也可能引起一些副作用。在临床试验中观察到的最常见副作用包括腹泻、输注相关反应、疲劳、贫血和皮疹。
孤儿药认定
在开发过程中，Ziihera曾被指定为“孤儿药”，用于治疗罕见、危及生命或慢性衰弱的疾病。EMA表示将审查现有信息，以确定是否维持其孤儿药认定。
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