一项队列研究发现，尽管某些抗癌药物在确认性试验结果不佳、美国食品药品监督管理局（FDA）撤回其加速批准的适应症后，仍可通过超说明书途径获得，但其使用量在负面试验结果公布后显著下降。这对于正在寻找靶向药或仿制药的患者来说，是需要关注的重要信息。
研究背景与方法
FDA的加速批准计划允许治疗严重疾病的药物基于初步证据上市，但要求进行上市后确认性临床试验。如果这些试验未能证实临床获益，相关适应症可能会被撤销。
- 研究人员关注了在2020年1月至2022年12月期间，有加速批准适应症被撤回，但至少保留了一个其他适应症仍在市面销售的三种抗癌药：用于乳腺癌和两种尿路上皮癌适应症的阿替利珠单抗（Atezolizumab），用于滤泡性淋巴瘤的艾德拉尼（Idelalisib），以及用于外周T细胞淋巴瘤的罗米地辛（Romidepsin）。
- 研究利用一个全国性的商业索赔数据库，创建了包含762,752名具有相应适应症的患者队列。
- 研究人员评估了在首次公开报告负面临床试验结果或FDA发布安全警告后，新用药（过去365天内未使用）和持续用药患者月度比例的变化。
关键研究发现
研究揭示了负面信息对药物使用的直接影响：
- 从获得加速批准到首次公布负面临床试验结果的时间跨度为12至113个月不等，而监管机构撤回适应症则发生在试验结果报告后的1至47个月。
- 在乳腺癌患者中，阿替利珠单抗的月度使用量在负面试验结果公布前增加了16例/百万患者，结果公布后则减少了28例/百万患者，并随时间推移持续下降。
- 在滤泡性淋巴瘤患者中，艾德拉尼的使用量在FDA发布安全警告前增加了52例/百万患者，警告发布后减少了63例/百万患者，同样呈现持续下降趋势。
- 对于罗米地辛，尽管其确认性试验是在异质性人群中进行的，但由于有证据表明它对某些外周T细胞淋巴瘤亚型的患者有效，因此在其适应症被撤回后仍有继续使用的情况。
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实践启示
研究作者指出：“我们研究的肿瘤药物使用情况对警示信号反应迅速，在未能证明疗效的确认性试验后使用量减少，尽管它们仍可通过超说明书处方获得。” 这强调了及时完成上市后研究并根据负面试验结果采取适当监管行动的必要性，以最大程度地减少患者接触无效且可能不安全的药物。
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研究来源
这项研究由俄勒冈健康与科学大学普通内科与老年病学科的Catherine S. Hwang博士领导，在线发表于《美国医学会杂志·肿瘤学》（JAMA Oncology）。
研究局限性
该研究主要基于商业保险人群，未能完全排除其他因素（如替代疗法的批准）对药物使用的影响。此外，由于样本量较小，研究在检测药物使用变化的显著性方面可能存在不足。
披露信息
该研究由Arnold Ventures和Commonwealth Fund资助布莱根妇女医院进行。两位作者报告在提交工作之外获得了来自The Elevance Health Public Policy Institute、The National Academy for State Health Policy的资助以及来自Alosa Health的个人费用。
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