近日，针对非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗领域传来重磅消息。美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理Zipalertinib的新药上市申请（NDA），该药物旨在为特定类型的肺癌患者带来新的治疗希望。此次申请寻求加速批准Zipalertinib用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，这些患者此前已接受过铂类为基础的化疗。
这一里程碑式的进展主要基于关键的1/2期REZILENT1研究（NCT04036682）的积极数据。对于正在寻求最新治疗方案的患者而言，了解新药的研发进展和潜在获取渠道至关重要。MedFind致力于为癌症患者提供全球前沿的抗癌资讯，如果您对Zipalertinib或其他靶向药物有任何疑问，可以随时咨询MedFind的AI问诊服务，获取专业的个性化解答。
REZILENT1研究：Zipalertinib疗效数据详解
REZILENT1研究的成果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同步发表于权威医学期刊《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology），其数据显示了Zipalertinib在目标患者群体中的显著疗效。
在包含176名患者的主要疗效分析人群中，Zipalertinib展现了令人鼓舞的抗肿瘤活性：
- 总缓解率 (ORR): 经确认的ORR达到了 35.2% (95% CI, 28.2%-42.8%)，意味着超过三分之一的患者肿瘤显著缩小。
- 缓解持续时间 (DOR): 中位DOR为 8.8个月 (95% CI, 8.3-12.7)，显示出其疗效的持久性。
- 疾病控制率 (DCR): DCR高达 89.2% (95% CI, 83.7%-93.4%)，表明近九成患者的病情得到了有效控制（包括肿瘤缩小或稳定）。
- 完全缓解 (CR): 研究中还观察到1例患者达到完全缓解，即影像学上检测不到肿瘤病灶。
- 起效时间: 中位起效时间为44天，说明患者能较快地从治疗中获益。
深入了解REZILENT1临床试验设计
为了更好地理解Zipalertinib的疗效和安全性，我们需要了解REZILENT1研究的设计细节。这是一项开放标签、多中心的临床试验，旨在评估Zipalertinib在特定NSCLC患者中的安全性和有效性。
入组患者标准：
- 年满18岁。
- 经病理学确诊为局部晚期或转移性非小细胞肺癌，并携带EGFR外显子20插入突变。
- 既往接受过铂类化疗。
- 根据RECIST 1.1标准，具有可测量的病灶。
- 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体力状况评分为0或1分。
- 具备充分的器官功能。
参与研究的患者接受的治疗方案为每日两次口服100毫克Zipalertinib。研究的主要终点由独立中心审查（ICR）评估的ORR和DOR共同构成，次要终点则包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性等多个维度。
Zipalertinib的安全性与更多生存数据
在评估任何一种新药时，安全性与疗效同等重要。REZILENT1研究对Zipalertinib的安全性进行了全面评估，并提供了更长期的生存数据。
生存获益分析
在9.3个月的中位随访后，研究数据显示：
- 无进展生存期 (PFS): 主要疗效人群的中位PFS为 9.4个月 (95% CI, 7.4-10.0)。6个月和12个月的PFS率分别为63.8%和29.9%。
- 总生存期 (OS): 尽管在数据分析时OS数据尚不成熟，但已有的数据显示，6个月和12个月的OS率分别达到了 84.1% 和 69.3%，展现了良好的生存趋势。
安全性特征
在包含244名患者的安全性分析人群中，中位治疗暴露时间为6.4个月。绝大多数患者都经历过至少一次任何级别的不良事件，但严重不良事件的发生率可控。
- 常见治疗相关不良事件 (TRAE): 最常见的任何级别TRAE（发生率≥20%）包括甲沟炎（38.5%）、皮疹（30.3%）、痤疮样皮炎（24.6%）、皮肤干燥（24.6%）、腹泻（21.7%）和口腔炎（20.1%）。这些多为皮肤和胃肠道相关反应，是EGFR抑制剂常见的副作用。
- 严重不良事件: 29.5%的患者经历了3级或更高级别的TRAE。
- 剂量调整: 42.2%的患者因TRAE需要进行剂量调整，包括剂量减少（14.3%）和治疗中断（39.3%）。
- 治疗终止: 有20名患者因无法耐受的TRAE而终止了治疗。
总体而言，Zipalertinib的安全性特征是可预测且可管理的，大多数副作用可通过支持性护理和剂量调整得到有效控制。
总结与展望
Zipalertinib向FDA提交新药上市申请，是继其他靶向药物之后，EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌治疗领域的又一重大突破。REZILENT1研究的扎实数据证明了其在经治患者中强大的抗肿瘤活性和可控的安全性，有望为这一难治性肺癌亚型患者提供一种全新的、有效的口服治疗选择。
随着Zipalertinib上市审批的推进，其最终价格和购买方式将是广大患者和家属最为关心的问题。MedFind将持续追踪该药物的最新进展，致力于为国内患者提供安全、可靠的海外新药代购渠道，帮助患者在第一时间用上救命好药，跨越地域的障碍，抓住生命的希望。
