膀胱癌治疗迎来重大突破：FDA批准免疫与ADC联合疗法
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅消息，正式批准了PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Pembrolizumab，商品名：Keytruda）与抗体药物偶联物（ADC）维恩妥尤单抗（Enfortumab Vedotin-ejfv，商品名：Padcev）的联合方案，用于治疗不适合接受顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。该批准涵盖了术前新辅助治疗以及根治性膀胱切除术后的辅助治疗，标志着膀胱癌围手术期治疗进入了一个全新的时代。
对于许多因身体条件无法耐受顺铂这一标准疗法的膀胱癌患者而言，这一批准无疑是巨大的福音。它不仅填补了长期存在的治疗空白，更通过临床数据证明了其卓越的疗效，为患者带来了显著的生存获益和更高的治愈希望。如果您正在寻求最新的癌症治疗方案，MedFind的全球药品代购服务可以为您提供可靠的渠道和支持。
什么是肌层浸润性膀胱癌（MIBC）？
膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一。根据癌细胞侵犯膀胱壁的深度，可分为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）和肌层浸润性膀胱癌（MIBC）。MIBC意味着癌细胞已经侵犯到膀胱壁的肌肉层，这是一种更具侵袭性的阶段，具有较高的进展和转移风险。根治性膀胱切除术（RC）联合盆腔淋巴结清扫术（PLND）是MIBC的标准治疗手段，但即便如此，仍有约一半的患者会在术后出现复发转移。
为了提高治愈率，临床上通常会在术前（新辅助治疗）或术后（辅助治疗）联合化疗。以顺铂为基础的化疗是标准的围手术期方案，但由于其肾毒性、神经毒性等副作用，约有50%的MIBC患者因各种原因（如肾功能不全、听力下降、身体状况差等）不适合使用顺铂，这部分患者的治疗选择非常有限，预后也相对较差。
关键性临床研究：KEYNOTE-905/EV-303的证据支持
此次FDA的批准主要基于一项名为KEYNOTE-905/EV-303的III期临床试验结果。这项研究旨在评估帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗作为围手术期治疗，对比单纯接受手术的疗效和安全性。
- 研究设计：该研究共纳入了344名先前未经治疗、计划进行根治性膀胱切除术且不适合或拒绝顺铂化疗的MIBC患者。他们被随机分为两组：一组接受“帕博利珠单抗 + 维恩妥尤单抗”的新辅助及后续辅助治疗；另一组（对照组）则直接接受根治性膀胱切除术和盆腔淋巴结清扫术。
- 主要终点：研究的主要终点是无事件生存期（EFS），即从随机分组到发生任何首次疾病进展、复发或任何原因死亡的时间。次要终点包括总生存期（OS）。
令人瞩目的疗效数据：显著降低复发与死亡风险
KEYNOTE-905/EV-303研究的结果令人振奋，充分证明了联合疗法的巨大优势：
1. 无事件生存期（EFS）的显著改善：
研究数据显示，联合治疗组的中位EFS尚未达到（NR），意味着超过一半的患者在观察期内没有出现疾病事件。相比之下，单纯手术组的中位EFS仅为15.7个月。数据显示，联合治疗将疾病进展、复发或死亡的风险降低了60%（风险比HR=0.40；95% CI, 0.28-0.57；P
2. 总生存期（OS）的巨大获益：
在总生存期方面，联合治疗组同样表现出色。其中位OS也尚未达到（NR），而单纯手术组的中位OS为41.7个月。这意味着联合治疗将死亡风险显著降低了50%（HR=0.50；95% CI, 0.33-0.74；P = .0002）。
这些数据清晰地表明，对于不适合顺铂化疗的MIBC患者，在手术前后接受帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗的治疗，可以极大地延长患者的生存时间，并有效预防癌症复发。对于如何解读复杂的临床数据或评估自身是否适合该疗法，您可以随时咨询MedFind的AI问诊服务，获取个性化的分析和建议。
推荐剂量与治疗方案
根据FDA批准的方案，具体的用药方式如下：
- 新辅助治疗阶段（术前）：共进行3个周期，每个周期为21天。在每个周期的第1天和第8天，静脉输注维恩妥尤单抗（剂量为1.25 mg/kg）；在每个周期的第1天，静脉输注帕博利珠单抗（剂量为200 mg）。新辅助治疗总时长为9周。
- 辅助治疗阶段（术后）：在完成手术后，患者将继续接受辅助治疗。维恩妥尤单抗继续给药6个周期（每3周一次）；帕博利珠单抗则可以选择200 mg每3周一次（共14个周期）或400 mg每6周一次（共7个周期）。辅助治疗的总时长为42周。
安全性与管理
研究报告指出，帕博利珠单抗与维恩妥尤单抗联合方案的安全性特征与既往研究中观察到的一致。常见的副作用可能包括皮疹、疲劳、周围神经病变、血糖升高等。患者在接受治疗期间，医生会密切监测相关指标并及时处理任何不良反应。与医生保持良好沟通，及时反馈身体状况，是确保治疗顺利进行的关键。
结语：膀胱癌治疗的新标准
帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗的获批，是继其在晚期尿路上皮癌领域取得成功后，再次向早期、高危的肌层浸润性膀胱癌领域迈出的关键一步。它为庞大的顺铂不耐受患者群体提供了一个强有力的、基于最高级别循证医学证据的全新标准治疗方案。这一“免疫+ADC”的王牌组合，通过术前缩小肿瘤、清除微小病灶，以及术后巩固疗效、预防复发，有望显著提升MIBC患者的治愈率和生活质量。
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