对于急性髓系白血病（AML）患者而言，每一次新药研发的突破都意味着新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了新型自体嵌合吞噬受体T细胞疗法CER-1236快速通道资格，专门用于治疗AML患者。这一重要进展不仅凸显了AML治疗的紧迫性，也预示着CER-1236在临床应用上的巨大潜力。
CER-1236：靶向TIM-4-L的创新疗法
CER-1236是一种创新的T细胞疗法，其独特之处在于靶向TIM-4配体（TIM-4-L）。TIM-4-L在约88%的原发性AML患者肿瘤细胞表面高表达，使其成为一个极具价值的治疗靶点。CER-1236通过融合TIM-4的胞外域与T细胞及先天免疫细胞（如Toll样受体2、CD28和CD3ζ）的胞内域，能够特异性结合肿瘤细胞上的TIM-4-L，从而诱导肿瘤细胞的吞噬和死亡。随后，肿瘤抗原的加工和交叉呈递还会进一步激发适应性免疫反应，实现对癌细胞的有效清除。
在临床前研究中，CER-1236已展现出令人鼓舞的效果，无论是体外还是体内实验，都能彻底清除异种移植模型中的所有AML细胞，为未来的临床应用奠定了坚实基础。
FDA快速通道与孤儿药认定：加速新药上市
获得FDA快速通道资格，意味着CER-1236有望加速其开发和审查进程，从而更快地惠及急需治疗的AML患者。CERo Therapeutics公司首席执行官Chris Ehrlich表示，这些FDA认定不仅是对该疗法潜力的认可，也将有助于缩短上市时间，并在FDA审批过程中带来额外的益处，具有重要的医学和经济价值。
在此之前，FDA已于2025年6月授予CER-1236孤儿药资格，进一步强调了其在治疗罕见疾病（如AML）方面的独特地位和未满足的临床需求。
CertainT-1临床试验：探索CER-1236的疗效与安全性
目前，CER-1236正在一项名为CertainT-1（NCT06834282）的首次人体、多中心、开放标签的1/1b期临床试验中进行评估。该研究旨在确立CER-1236在多种高未满足需求AML患者群体中的安全性和初步临床活性，包括：
- 复发/难治性AML患者
- 达到完全缓解但仍存在可测量残留病灶（MRD）的AML患者
- 新诊断的TP53突变型AML或骨髓增生异常综合征/AML患者
试验排除了近期接受过其他细胞产品、化疗、靶向治疗、抗体偶联药物、放疗或免疫疗法等治疗的患者，以及白细胞计数过高、骨髓原始细胞比例过高、活动性充血性心力衰竭或急性早幼粒细胞白血病伴特定染色体易位等情况的患者。
在试验设计上，患者将经历白细胞分离术、桥接治疗和淋巴清除预处理，随后接受单次CER-1236细胞输注。研究的主要目标包括评估剂量限制性毒性、治疗相关不良事件、细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征等安全性指标。第二部分将侧重于评估客观缓解率和MRD阴性率。
CERo Therapeutics公司已于2025年5月宣布，首位患者已成功接受CER-1236治疗，标志着该疗法向临床应用迈出了关键一步。
获取前沿抗癌资讯与海外购药服务
随着癌症治疗领域的不断进步，了解最新的药物信息和诊疗指南对于患者至关重要。如果您正在寻找关于急性髓系白血病（AML）或其他癌症的最新治疗方案，或对CER-1236等前沿靶向药的未来可及性感兴趣，MedFind致力于为全球癌症患者提供全面的支持。
我们提供专业的海外靶向药代购服务，帮助患者获取国内尚未上市的创新药物。同时，您还可以通过我们的AI问诊服务，获得个性化的医疗建议。此外，MedFind网站还汇集了丰富的药物信息、诊疗指南等抗癌资讯，助您更好地了解疾病，做出明智的治疗选择。
请持续关注MedFind，获取更多关于AML治疗、靶向药及临床试验的最新动态。
