对于饱受骨髓纤维化困扰的患者而言，寻找有效的治疗方案至关重要。作为一种重要的靶向治疗药物，鲁索替尼（Ruxolitinib）自2025年算起，已在骨髓纤维化治疗领域应用近15年。临床实践证明，它在控制脾肿大和缓解相关症状方面，相较于羟基脲、皮质类固醇等传统疗法展现出显著优势。
鲁索替尼治疗的挑战与局限性
尽管鲁索替尼（Ruxolitinib）效果显著，但其疗效并非对所有患者都一致。根据意大利博洛尼亚大学医学与外科学系副教授Francesca Palandri博士的分享，仍有40%至70%的患者在治疗开始后的3到5年内出现治疗失败或不得不中断用药。这凸显了在临床决策中，精准评估患者对鲁索替尼的反应预测因素的重要性。
精准用药：预测生物标志物的重要性
为了提升鲁索替尼（Ruxolitinib）的治疗成功率，研究人员正致力于识别能够预测疗效的生物标志物。Palandri博士在2025年血液肿瘤学会年会上指出，通过临床和分子评估来预测患者反应，能帮助医生选择最适合的一线JAK抑制剂治疗方案。例如，对于以下特定患者群体，鲁索替尼可能并非最佳选择：
- 高比例原始细胞（blasts）的患者：这类患者对鲁索替尼的治疗反应可能不佳。
- 伴有血细胞减少症（cytopenic phenotype）的患者：鲁索替尼可能不是首选，需要更谨慎的评估。
分子数据在治疗决策中的作用
除了临床特征，分子数据在指导鲁索替尼（Ruxolitinib）用药方面也发挥着越来越重要的作用。Palandri博士强调，对于携带RAS突变或CBL突变的患者，分子数据可能有助于决定是否应避免使用鲁索替尼，甚至影响是否进行骨髓移植的决策。这表明，深入了解患者的基因突变情况，有助于实现更个性化、更精准的治疗。
优化治疗策略与及时干预
优化鲁索替尼（Ruxolitinib）的治疗策略还包括掌握合适的剂量管理和把握治疗启动的时机。及时启动鲁索替尼治疗可能具有重要的预后意义。因此，医生需要根据患者的具体情况，灵活调整用药方案，以期达到最佳的治疗效果。
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