NUT癌治疗迎来新突破：ZEN-3694联合阿贝西利获FDA快速通道资格
NUT癌（NUT Carcinoma）是一种罕见且极具侵袭性的恶性肿瘤，由于其生长迅速且治疗方案有限，患者的预后往往不佳。然而，一项新的联合疗法为这一领域的治疗带来了曙光。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了在研BET抑制剂 ZEN-3694 联合 阿贝西利（Abemaciclib, 商品名Verzenio） 的快速通道资格，用于治疗既往接受过至少一线化疗的不可切除或转移性NUT癌患者。
深入了解：ZEN-3694与阿贝西利的联合机制
在大多数NUT癌病例中，其发病机制与NUTM1基因的异常融合有关。这种基因融合会驱动致癌基因的表达，导致肿瘤不受控制地生长。ZEN-3694 是一种强效、高选择性的口服BET抑制剂，它能够直接干预这种NUT融合蛋白的活性，从而抑制肿瘤生长。临床前研究表明，ZEN-3694在治疗NUT癌方面显示出显著的抗肿瘤活性。
研究发现，单独使用BET抑制剂可能会面临耐药性的挑战。而 阿贝西利（Verzenio） 作为一种成熟的CDK4/6抑制剂，与ZEN-3694联合使用时，能够有效抑制常见的耐药机制，从而产生“1+1>2”的协同效应。这种组合疗法不仅增强了抗癌效果，而且在长期使用中表现出良好的耐受性和可控的副作用，为患者提供了更优的治疗选择。
正在进行的临床试验（NCT05372640）
目前，ZEN-3694联合阿贝西利的疗法正在一项1期临床试验（NCT05372640）中进行评估。该试验旨在探索这一组合在成人和青少年（12岁及以上）患者中的安全性与有效性。
- 招募患者类型： 不可切除或转移性的NUT癌、乳腺癌及其他实体瘤患者，且标准疗法无效或不存在。
- 入组条件： 年龄在12岁及以上，ECOG体力状况评分为2分或以下。既往可接受过包括BET抑制剂或CDK4/6抑制剂在内的多线治疗。
- 治疗方案： 患者每日口服一次ZEN-3694，并每日两次口服阿贝西利，以28天为一个治疗周期，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
疗效前景与“快速通道”的意义
该临床研究的主要终点是确定联合用药的最大耐受剂量（MTD）和2期推荐剂量（RP2D），并评估其客观缓解率（ORR）、临床获益率（CBR）和缓解持续时间（DOR）。研究人员同时也在密切关注总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）等数据，以全面评估该疗法的潜力。
FDA授予的“快速通道资格”是对 ZEN-3694 治疗NUT癌潜力的重要认可。这意味着该药物的开发和审评流程将被加快，有助于缩短其上市时间，让急需有效治疗的NUT癌患者能够更早地从这一创新疗法中获益。开发商Zenith Epigenetics也正在为ZEN-3694在NUT癌适应症上寻求孤儿药和突破性疗法认定。
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