引言：FDA新药审批迎来“透明时代”
美国食品药品监督管理局（FDA）近期推行了一项旨在提高审评审批透明度的重磅政策——公开发布部分新药的完整回应函（Complete Response Letters, CRLs）。这一举措让公众得以一窥新药上市申请被拒或要求补充材料的真实原因，其中不乏备受关注的抗癌药物。对于焦急等待新疗法的癌症患者来说，了解这些信息至关重要。
什么是完整回应函（CRL）？为何要公开？
当FDA在完成对新药上市申请的审查后，如果认为当前提交的资料不足以批准该申请，便会向申办方（通常是制药公司）发出一封完整回应函（CRL）。这封信函会详细说明申请中存在的缺陷，例如对药物安全性、有效性的担忧，或是生产制造方面的问题，并提出需要补充完善的具体要求。CRL并不意味着药物被永久拒绝，而是“有条件拒绝”，药企在解决信中提出的问题后，可以重新提交申请。
过去，FDA并不会常规性地公开这些信函，导致信息不透明。制药公司在向公众和投资者披露时，往往会避重就轻。研究显示，高达85%的公司公告未提及FDA对安全性和有效性的担忧。FDA此次公开CRL，正是为了打破这种信息壁垒，让药物研发过程更加透明，也促使行业从过往的失败案例中吸取教训，避免重蹈覆辙。
多款重磅抗癌药的“好事多磨”之路
在首批公布的CRL中，有32封与肿瘤治疗药物相关。其中一些药物在经历了波折后最终成功获批上市，为患者带来了新的希望。了解它们的审批历程，有助于我们理解新药研发的艰辛，并对药物的可用性有更合理的预期。以下是一些曾收到CRL但最终获批的知名抗癌药物：
佐贝妥昔单抗（Zolbetuximab, Vyloy）：胃癌治疗新靶点
佐贝妥昔单抗是一款靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的单克隆抗体，用于治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性胃癌/胃食管交界处腺癌。该药在2024年1月收到了FDA的CRL，主要原因是生产环节存在问题。在解决了相关问题后，Vyloy（佐贝妥昔单抗）最终于2024年10月获批与化疗联合使用。对于胃癌患者而言，了解其价格和代购渠道是获取治疗的关键一步。
特瑞普利单抗（Toripalimab, Loqtorzi）：鼻咽癌治疗的突破
特瑞普利单抗是一款PD-1抑制剂，其在美国的上市申请用于治疗晚期复发或转移性鼻咽癌。该申请在2022年5月收到CRL，FDA要求进行质量流程变更，并因疫情影响无法完成现场核查。最终，Loqtorzi（特瑞普利单抗）于2023年10月成功获批，成为美国首个获批用于鼻咽癌治疗的药物。
地尼白介素（Denileukin Diftitox, Lymphir）：皮肤T细胞淋巴瘤新选择
地尼白介素是一种旨在治疗复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的药物。它在2023年7月收到了CRL，原因同样与生产设施的审查问题有关。经过努力，Lymphir（地尼白介素）于2024年8月获批上市，为CTCL患者提供了新的治疗方案。
硫代硫酸钠（Sodium Thiosulfate, Pedmark）：儿童肿瘤辅助用药
硫代硫酸钠用于预防1个月及以上儿童局部、非转移性实体瘤患者因顺铂化疗引起的耳毒性（听力损伤）。该药在2020年8月收到CRL，但在2022年9月最终获得FDA批准，商品名为Pedmark。
结语：透明化政策对患者的意义
FDA公开完整回应函（CRL）的举措，是药物监管透明化的一大进步。它不仅让公众对新药审批的严谨性有了更深的认识，也为患者和家属提供了评估新疗法前景的重要参考。当一款新药的上市申请遇到挫折时，了解其背后的具体原因，可以帮助患者更理性地规划后续治疗方案。对于急需这些前沿靶向药和免疫药物的患者，及时掌握全球新药动态，并通过MedFind等可靠渠道了解药物信息、价格及购买方式，是连接希望与治疗的桥梁。
