美国食品药品监督管理局（FDA）授予前沿药CTX-009与紫杉醇联合，用于先前接受过治疗的转移性或局部晚期胆道癌患者的快速通道认定。
注：快速通道认定（FTD）是美国食品药品监督管理局（FDA）提供的一种制度，旨在促进新药的开发和审批，尤其是针对治疗严重或威胁生命的药物。该认定旨在加速这些药物的研发、审批和上市，以更迅速地满足患者的医疗需求。
1.CTX-009是由美国生物制药公司Compass Therapeutics研发的一款双特异性抗体药物，靶向DLL4和VEGF-A，在先前的研究中证实，在多种实体瘤中具有抗肿瘤活性。
2.围绕CTX-009与紫杉醇联合用于晚期胆道癌患者的2期试验中，已经观察到了令人鼓舞的初步疗效，24名患者中，有9名患者肿瘤大幅缩小或消失，客观缓解率为37.5%。平均无进展生存期为9.4个月，平均总生存期为12.5个月。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予CTX-009与紫杉醇联合，用于先前接受过治疗的转移性或局部晚期胆道癌患者的快速通道认定。
胆道癌是一种侵袭性很强的胃肠道癌症，主要在胆管细胞、胆囊或瓦特氏乳头（胆管和胰管连接到小肠的地方）中形成。
只有约10%的患者能在早期被诊断出来，可以通过手术切除。绝大多数胆道癌患者为局部晚期或转移性胆道癌，目前的治疗选择非常有限。
来源：Compass Therapeutics公司官网
CTX-009是由美国生物制药公司Compass Therapeutics研发的一款双特异性抗体药物，靶向DLL4和VEGF-A，联合紫杉醇用于先前接受过治疗的转移性或局部晚期胆道癌患者。
DLL4和VEGF-A是两种与血管生成相关的蛋白质，CTX-009可以同时阻断DLL4和VEGF-A信号通路，从而抑制血管生成和肿瘤血管化，对肿瘤生长具有抑制作用。
临床前研究和早期临床数据显示，CTX-009在多种实体瘤中具有抗肿瘤活性，包括胆管癌、胰腺癌、结直肠癌、胃癌和非小细胞肺癌。
同时，CTX-009作为单药治疗，在先前接受过治疗并且对VEGF介导的治疗耐药的患者中，观察到了部分反应。
CTX-009目前正在一项多中心、开放标签、随机的2/3期COMPANION-002试验（NCT05506943）中进行评估。
共有150名患者将被随机分配到CTX-009联合紫杉醇组或单独使用紫杉醇组。
患者为无法手术切除的晚期、转移性或复发性胆道癌患者，包括肝内胆管癌、肝外胆管癌、胆囊癌和乳头部癌。晚期和转移性患者先前接受过吉西他滨和铂类药物化疗方案，一线治疗失败后疾病出现进展。
患者的预期寿命至少为12周，具有至少1个符合RECIST v1.1标准的可测病变，ECOG评分为0或1（表示身体状况基本良好），以及在随机分配后14天内有足够的骨髓、肝功能和肾功能。
试验的主要终点是患者的蕞佳整体反应。次要终点包括无进展生存期、反应持续时间、总生存期、疾病控制率、安全性、患者报告的生活质量等。
Compass公司联合创始人、研发总裁兼副主席Thomas Schuetz在新闻发布会上表示：“晚期胆道癌患者存在巨大的未满足的治疗需求，现有的治疗方法疗效有限，对患者的预后并未带来很大的改善。目前在2期COMPANION-002试验中，CTX-009联合紫杉醇在晚期胆道癌患者中已经观察到了令人鼓舞的初步疗效，24名患者中，有9名患者肿瘤大幅缩小或消失，客观缓解率为37.5%。平均无进展生存期为9.4个月，平均总生存期为12.5个月。”
Compass公司计划在今年年中完成患者招募，年底正式对外公布初步数据结果。
[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-ctx-009-plus-paclitaxel-for-pretreated-biliary-tract-cancer
[2]https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/25/2869573/0/en/Compass-Therapeutics-Receives-FDA-Fast-Track-Designation-for-the-Investigation-of-CTX-009-in-Combination-with-Paclitaxel-for-the-Treatment-of-Patients-with-Metastatic-or-Locally-Ad.html
