非亲缘脐带血移植（UCBT）是治疗急性白血病、骨髓增生异常综合征等血液肿瘤的重要手段。然而，由于移植移植物中干细胞数量相对有限，患者在移植后常面临血小板植入延迟、植入失败以及严重出血等临床难题。造血重建迟缓怎么办？2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的一项单中心、单臂Ⅱ期临床研究（NCT06693791）中期分析显示，应用血小板生成素（TPO）受体激动剂罗普司亭（惠尔凝, Romiplostim）N01能够有效促进脐带血移植后的血小板植入与造血恢复，且展现出良好的安全性。本文将深度解读该研究成果，并探讨其对血液肿瘤患者造血重建的指导价值。
非亲缘脐带血移植面临的“血小板植入瓶颈”
脐带血具有免疫原性低、配型要求相对宽松、肿瘤复发率低等优势，是无同胞相合供者患者的救命选择。然而，“造血恢复慢”始终是脐带血移植的软肋。尤其是血小板系统的重建，往往需要数周乃至数月，在此期间患者面临极高感染与出血风险，极其依赖异体血小板输注。
目前临床上对于移植后促进血小板重建的有效手段较为匮乏。TPO受体激动剂通过刺激骨髓巨核细胞增殖分化，被寄予厚望。罗普司亭作为一种高活性TPO受体激动剂，其在脐带血移植领域的突破性应用，有望彻底改变这一被动局面。
Ⅱ期临床研究设计：罗普司亭促造血恢复方案
该单中心、单臂Ⅱ期临床研究旨在评估罗普司亭N01对成人血液肿瘤患者脐带血移植后血小板恢复的促进作用。研究计划在2024年12月至2026年12月期间入组34例患者。
在截至2026年2月25日的中期分析中，共有29例可评估患者（1例因肝功能损害在首剂后退出）。患者中位年龄37岁（18-57岁），女性占48%。疾病类型涵盖急性髓系白血病（14例）、急性淋巴细胞白血病（10例）、骨髓增生异常综合征（3例）、混合细胞型急性白血病（1例）及结外NK/T细胞淋巴瘤（1例）。所有患者均接受清骨髓性预处理方案，移植移植物HLA配型均达到6/10及以上相合。
治疗方案为：在脐带血移植后第1天至第28天之间启动罗普司亭治疗，按5 μg/kg剂量给药，共计4次。
核心疗效数据：血小板植入率与造血重建突破
研究的主要终点为血小板植入时间及第28天累积血小板植入率（血小板植入定义为脱离输注情况下，血小板计数连续7天≥20 × 10⁹/L）。中期分析数据显示出令人鼓舞的造血重建疗效：
| 评价终点（造血恢复指标） | 达成患者比例/数量 | 中位恢复时间与累积发生率 |
|---|---|---|
| 血小板植入（≥20 × 10⁹/L） | 27 / 29 例 (93.1%) | 中位35天；第28天累积率24.1%，第60天累积率89.7% |
| 中性粒细胞植入 | 29 / 29 例 (100%) | 中位16天；第28天累积率100% |
| 血小板功能恢复（≥50 × 10⁹/L） | 24 / 29 例 | 中位42.5天（范围：18-141天） |
| 血小板计数恢复（≥100 × 10⁹/L） | 21 / 29 例 | 中位52天（范围：33-314天） |
| 脱离输注后的输注需求 | 中位数 8 单位 | 显著减少异体血小板输注依赖与输注相关风险 |
研究结果明确显示，罗普司亭能够大幅提升脐带血移植后的血小板累积植入率，使绝大多数患者在移植后60天内建立起独立的血小板生成能力。
安全性评估与居家恢复管理
在安全性分析中，中期结果未观察到任何与罗普司亭治疗相关的严重不良反应（SAE）。移植后常见并发症发生率处于预期可控范围：
- 急性移植物抗宿主病（aGVHD）：Ⅱ至Ⅳ度aGVHD发生率为24.1%（7/29例）；
- 巨细胞病毒（CMV）感染：发生率为44.8%（13/29例）；
- 出血性膀胱炎：发生率为37.9%（11/29例）。
患者居家康复指导：造血干细胞移植及造血刺激剂使用期间，患者应做好日常体温与出血倾向（如皮下瘀斑、牙龈出血、黑便）监测。保持饮食卫生，避免硬质食物损伤口腔粘膜。定期复查血常规与骨髓象，配合医生调整用药计划。
全球药物可及性与患者获取难题
罗普司亭作为在全球范围内已获批用于原发性免疫性血小板减少症（ITP）等疾病的创新药物，其在干细胞移植后促造血重建等前沿领域的应用正不断拓展。然而，由于临床适应症获批进展差异及各地区医保报销政策局限，部分国内血液肿瘤患者在面临移植后造血恢复迟缓时，仍面临难以快速获取药品或用药成本高昂的现实痛点。
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【参考文献】
1. Wang WJ, Huang AJ, Yao W, et al. Romiplostim N01 for platelet recovery after unrelated umbilical cord blood transplantation in patients with hematological malignancies: a phase II, single-arm study. Presented at: 2026 EHA Congress; June 11-14, 2026; Stockholm, Sweden. Abstract PF1117.
2. Romiplostim N01 for platelet recovery in adult hematologic malignancies patients undergoing UCBT. ClinicalTrials.gov. Updated November 18, 2024. Accessed June 29, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06693791
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