确诊急性髓系白血病（AML），但因为高龄、身体虚弱或有其他合并症，无法承受高强度的化疗该怎么办？长期以来，这部分患者只能依赖频繁的门诊输液维持治疗。如今，一项革命性的全口服疗法带来了新的生机。美国FDA正式批准了地西他滨（达珂, Decitabine）与西达尿苷（Cedazuridine）组成的口服复方制剂（商品名：Inqovi），联合抗癌靶向药物维奈克拉（唯可来, Venetoclax），用于治疗75岁及以上、或因合并症无法接受强效诱导化疗的新诊断AML患者。这一全口服方案的获批，打破了传统的静脉输注限制，让患者在家中就能完成高质量的抗癌治疗。
全口服复方机制：为何能替代传统静脉化疗？
在过去，AML患者接受去甲基化药物治疗通常需要通过静脉注射或皮下注射给药，频繁往返医院极大地增加了患者的身体和心理负担。口服复方制剂的诞生改变了这一局面。该药物将去甲基化药物地西他滨与胞苷脱氨酶抑制剂西达尿苷合二为一。由于西达尿苷能够抑制胃肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，从而防止地西他滨被降解，这使得地西他滨口服后可达到与静脉注射相当的血液药物浓度（生物等效性）。在此基础上，联合针对BCL-2蛋白的靶向药维奈克拉，可发挥强效协同作用，诱导白血病细胞加速凋亡，从而实现“1+1>2”的治疗效果。
临床疗效惊艳：完全缓解率（CR）达41.6%
此次FDA的批准主要基于一项名为ASTX727-07（NCT04657081）的1/2期临床研究。该研究评估了口服地西他滨/西达尿苷联合维奈克拉在101例可评估的新诊断AML患者中的疗效。结果显示，该方案展现出了强效且迅速的缓解能力。以下为该临床试验的核心数据汇总：
| 临床评估指标 | 试验核心数据结果（n=101） |
|---|---|
| 完全缓解率（CR） | 41.6%（42例；95% CI: 31.9% – 51.8%） |
| 中位起效时间（Time to CR） | 2个月（范围：0.4 – 15.3个月） |
| 中位缓解持续时间（Duration of CR） | 尚未达到（范围：0.5 – 16.3+个月） |
从数据可以看出，近半数原本无法耐受常规化疗的高龄患者在接受该方案后实现了疾病的完全缓解，且中位起效时间仅为2个月。更令人振奋的是，中位缓解持续时间在随访期内仍“未达到”，这意味着一旦产生缓解，患者能获得长期持久的生存获益。
标准化给药方案：如何正确服用？
为了确保疗效并降低毒副作用，患者必须严格按照医嘱推荐的剂量和周期进行服用：
- 给药剂量：每片复方制剂含地西他滨35毫克及西达尿苷100毫克。
- 给药周期：在每个28天的治疗周期中，于第1至第5天，每天口服1次，每次1片。
- 联合用药：在服用该口服片剂的同时，按照医嘱规定的剂量联合服用维奈克拉。
- 治疗终点：持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
全口服的给药方式极大地简化了治疗流程，患者可以居家服药，避免了频繁住院，使抗癌治疗更加人性化。
居家安全管理：如何应对毒副作用？
尽管全口服方案便捷，但由于其强大的抗肿瘤活性，说明书特别提示了骨髓抑制和胚胎-胎儿毒性的警告。在居家治疗期间，患者和家属应做好以下几点自我管理：
- 预防骨髓抑制：该联合疗法最常见的副作用是白细胞、红细胞和血小板减少。患者需定期前往医院复查血常规，警惕发热（体温高于38℃）、极度疲劳或皮肤粘膜出血。
- 严格防范感染：白细胞降低期间，患者免疫力极差，应避免去人群密集的场所，居家时注意室内通风，勤洗手，避免食用生冷或不洁食物。
- 避免胚胎-胎儿毒性：育龄期患者在治疗期间及治疗结束后的一段时间内，必须采取有效的避孕措施。
全球新药可及性：患者该如何获取这一前沿方案？
目前，口服复方制剂地西他滨/西达尿苷已在美国获批上市，但在中国大陆尚未正式获批或全面普及。对于急需该方案的中国高龄AML患者而言，如何跨越这一“时间差”和“空间壁垒”获取救命药，成为了最现实的难题。
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参考文献
1. FDA approves oral combination of decitabine and cedazuridine tablets with venetoclax for newly diagnosed acute myeloid leukemia. News release. FDA. May 13, 2026.
2. Pharmacokinetics, safety, and efficacy of ASTX727 in combination with venetoclax in acute myeloid leukemia (AML). ClinicalTrials.gov. Updated December 8, 2025.
