确诊了高危冒烟型多发性骨髓瘤（SMM），到底该立刻开始治疗，还是“静观其变”？这是许多患者和家属最纠结的难题。在过去，标准的临床管理策略多为定期监测，因为早期干预的疗效和耐受性往往不尽如人意。然而，随着三期AQUILA临床研究结果的公布，这一治疗格局迎来颠覆性改变。本文将为您深度解读达雷妥尤单抗皮下注射剂（兆珂速）在这一领域的重大突破，帮您看清前沿治疗路径。
什么是高危冒烟型多发性骨髓瘤？为何传统“观察等待”面临挑战？
冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）是一种无症状的骨髓瘤前驱状态。虽然患者此时没有明显的临床症状，但“高危”级别的患者面临着极高的早期进展风险。如果坚持传统的“观察等待”策略，患者一旦发生疾病进展，极易遭受不可逆的器官损伤，如肾功能衰竭、溶骨性骨病、严重贫血或高钙血症等。
为了探索早期干预的可能性，医学界曾开展过多项临床尝试。例如在著名的QUIREDEX三期研究中，研究人员尝试使用 来那度胺（瑞复美, Lenalidomide） 联合 地塞米松（Dexamethasone） 进行早期干预，尽管显示出一定的疗效，但在患者耐受性和长期无进展生存（PFS）上仍存在局限性。临床上迫切需要一种既能强效延迟疾病进展，又具有良好耐受性的长期治疗方案。
AQUILA临床研究：达雷妥尤单抗皮下注射剂如何打破僵局？
2025年11月，美国FDA基于国际多中心三期AQUILA临床研究的突破性数据，批准了 达雷妥尤单抗皮下注射剂（兆珂速, Daratumumab and hyaluronidase-fihj） 用于高危冒烟型多发性骨髓瘤患者。这是该领域首个获批的商业化治疗药物，标志着高危冒烟型骨髓瘤正式步入“主动干预”时代。
AQUILA研究共纳入390例高危冒烟型多发性骨髓瘤患者，随机分为两组：
- 治疗组（194例）： 接受 达雷妥尤单抗皮下注射剂 治疗，前8周每周一次，随后16周每两周一次，之后每四周一次，持续治疗最长至36个月（固定疗程3年）；
- 主动监测组（196例）： 仅进行密切的临床主动监测，暂不接受药物治疗。
专家指出，固定疗程（3年）的设计是该方案的一大亮点。与多发性骨髓瘤患者需要终身、不间断地接受维持治疗不同，高危冒烟型患者使用 达雷妥尤单抗皮下注射剂 仅需进行3年的固定期限治疗，这不仅显著降低了药物对日常生活的干扰，还极大地减轻了长期用药带来的身心和经济负担。
数据对比：达雷妥尤单抗皮下注射剂的疗效与安全性一览
研究结果显示，与单纯主动监测相比，达雷妥尤单抗皮下注射剂 展现出了极佳的临床获益：
| 评估指标 | 达雷妥尤单抗皮下注射剂组 (n=194) | 主动监测组 (n=196) |
|---|---|---|
| 5年无进展生存率（PFS） | 63.1% | 40.8% |
| 疾病进展或死亡风险降低比例 | 降低51%（HR = 0.49；95% CI: 0.36-0.67） | 对照组基准 |
| 5年总生存率（OS） | 93.0% | 86.9%（数据尚未完全成熟，HR = 0.52） |
| 3级及以上感染发生率 | 16.1% | 4.6% |
| 3级及以上高血压发生率 | 5.7% | 约2% |
| 3级及以上肺炎发生率 | 约4% | 小于1% |
虽然疗效显著，但安全性同样不容忽视。在接受 达雷妥尤单抗皮下注射剂 治疗的患者中，约有2%至3%的患者出现了3级或以上的输注或注射相关反应。因此，在治疗过程中，患者需要进行细致的居家健康监测与医学管理。
早期干预 vs 观察等待：患者该如何抉择？
面对FDA的新批准，患者和临床医生应该如何权衡利弊？
1. 考虑年龄与合并症： 对于伴有其他慢性病的老年患者，早期使用 达雷妥尤单抗皮下注射剂 可以显著延缓疾病向需要更强力、更具侵袭性治疗（如自体造血干细胞移植或多药联合化疗）的发展进程。因为等到患者真正进展为活动性骨髓瘤时，他们的身体状况可能已无法承受这些高强度治疗。
2. 考虑未来的治疗选择： 有患者担忧，如果在冒烟阶段就使用了 达雷妥尤单抗（兆珂, Daratumumab），一旦未来出现耐药或复发，后续的一线骨髓瘤方案是否会失效？医学专家表示，后续方案的选择将很大程度上取决于疾病进展发生的时间。如果在治疗后很早期就出现进展，说明疾病活性极高，此时可能需要在 达雷妥尤单抗 的基础上联合其他药物；如果是多年以后才出现进展，则是一场全新的对话。因此，医患之间需要保持高频、动态的沟通。
高危骨髓瘤患者的居家管理与前沿药物可及性
对于选择接受 达雷妥尤单抗皮下注射剂 治疗的患者，居家期间需要重点做好以下几点：
- 预防感染： 由于该药会导致3级及以上感染发生率升至16.1%，患者在日常生活中应避免前往人群密集场所，科学佩戴口罩，并密切监测体温。一旦出现发热或咳嗽、咳痰等肺炎先兆，须立即就医。
- 监测血压： 定期在家测量血压，若发现血压异常升高，应在医生指导下使用降压药物。
药物可及性痛点： 尽管 达雷妥尤单抗皮下注射剂 在高危冒烟型多发性骨髓瘤中的新适应症已获得美国FDA批准，但国内患者若想同步获取这一国际前沿方案，往往面临着“审批时差”和“高昂经济负担”的双重壁垒。许多患者在国内可能暂时无法通过常规渠道开具该适应症的药物。
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【参考文献】
1. FDA approves daratumumab and hyaluronidase-fihj for high-risk smoldering multiple myeloma. FDA. November 6, 2025. Accessed April 30, 2026. https://tinyurl.com/49ks5zkx
2. Mateos M-V, Hernández M-T, Giraldo G, et al. Lenalidomide plus dexamethasone for high-risk smoldering multiple myeloma. N Engl J Med. 2013;369(5):438-447. doi:10.1056/NEJMoa1300439
3. Dimopoulos MA, Voorhees PM, Schjesvold F, et al. Daratumumab or active monitoring for high-risk smoldering multiple myeloma. N Engl J Med. 2025;392(18):1777-1788. doi:10.1056/NEJMoa2409029
