根据国际知名期刊《自然医学》发表的一项重磅研究成果：CAR-T疗法Axi-cel治疗无法接受自体干细胞移植的复发和难治性大B细胞淋巴瘤，展现出了积极疗效，超7成患者肿瘤缩小或消失，并且安全性良好。
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1.在一线治疗失败的大B细胞淋巴瘤患者中，约有一半的患者不适合接受自体干细胞移植进行继续治疗，这类患者的预后较差，急需有效的新疗法。
2.在此次试验中，71%的患者在单次输注Axi-cel 3个月后肿瘤缩小或消失，疗效显著。
3.接受Axi-cel治疗的患者安全性也很良好，未出现意外的不良事件。
近日，国际知名期刊《自然医学》发表了一项重磅研究成果：由美国吉利德科学公司研发的CAR-T细胞疗法Axicabtagene ciloleucel（Axi-cel），在一项2期临床试验（ALYCANTE）中，治疗无法接受自体干细胞移植的复发和难治性大B细胞淋巴瘤展现出了积极疗效。与标准疗法相比，Axi-cel在这类患者的二线治疗中，显示出更好的疗效。
来源：《自然医学》杂志官网截图
在大B细胞淋巴瘤患者中，约有三分之二的患者在接受以利妥昔单抗为基础的一线化学免疫疗法后能成功治愈，剩余约三分之一的患者初始治疗效果不佳，需要进行二线治疗，标准疗法包括更高剂量的化疗和自体干细胞移植。
然而，二线标准疗法对于一些患者效果不佳，尤其是一些在初始治疗后不到一年内出现复发的患者，还有一些患者不适合接受自体干细胞移植。这些患者急需有效的新疗法。
CAR-T疗法的出现，给复发和难治性大B细胞淋巴瘤患者带来了新希望。
Axi-cel是全球第二款获批上市的CAR-T疗法，于2017年10月18日由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。
根据此前的临床试验，Axi-cel在适合接受自体干细胞移植的复发和难治性大B细胞淋巴瘤患者的二线治疗中显示出了良好的疗效。但是在临床实践中，约有一半的患者不适合接受自体干细胞移植，原因包括患者年龄较大、体弱以及其它多种因素。此外，在一线治疗后已经接受过自体干细胞移植的患者，也不适合接受第二次自体干细胞移植。这些患者的预后较差，急需有效的新疗法。
ALYCANTE是一项开放标签的2期研究，主要评估了Axi-cel作为不适合接受自体干细胞移植的复发和难治性大B细胞淋巴瘤患者的二线治疗效果。
研究的主要终点是患者单次输注Axi-cel 3个月后的完全代谢反应率。关键次要终点包括无进展生存期、总生存期和安全性。
注：“完全代谢反应率”通常用于评估肿瘤治疗的效果，指在治疗后一段时间内，通过检测患者体内的代谢活动，特别是通过PET-CT等影像检查，来确定肿瘤是否完全消失或几乎完全消失的比率。在癌症治疗中，达到完全代谢反应通常被认为是治疗成功的一个重要标志，表示肿瘤得到了有效的控制或清除。
在2021年3月19日至2022年5月4日之间，共有69名患者入组试验，其中62名患者在2021年4月26日至2022年6月16日之间接受了一次Axi-cel输注，纳入研究。研究数据截至2023年1月19日。
该研究在3个月时达到了主要终点，在患者中的完全代谢反应率（肿瘤缩小或消失）为71.0%。在平均随访12.0个月时，患者的平均无进展生存期为11.8个月。总生存期尚未达到。
安全性方面，试验中未出现意外的毒性事件。约8.1%的患者发生了3-4级细胞因子释放综合征，14.5%的患者发生了神经系统不良事件。
这些研究结果表明，在不适合接受自体干细胞移植的复发性和难治性大B细胞淋巴瘤患者中，单次输注Axi-cel作为二线治疗在3个月时取得了良好的完全代谢反应率。此外，在无进展生存期和总生存期方面，也显示出了有希望的结果。虽然出现了一些毒性事件，但未出现意外的毒性事件。这些结果支持Axi-cel作为复发性和难治性大B细胞淋巴瘤患者的二线治疗选择，尤其是那些无法接受自体干细胞移植的患者。
[1]https://www.nature.com/articles/s41591-023-02572-5
[2]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-car-t-cell-therapy-treat-adults-certain-types-large-b-cell-lymphoma
