近日，德国研究人员在临床前研究中，找到了儿童常见癌症——神经母细胞瘤的潜在新治疗靶点IGF2BP1。因此，未来一旦研发出对应的靶向药，将可能给广大患儿带来巨大治疗收益！
1、神经母细胞瘤非常缺乏化疗之外的前沿疗法。本研究虽然比较早期，但依然非常重要。因为这类癌症患者非常缺乏副作用低的前沿靶向疗法。
2.研究人员发现的新靶点IGF2BP1非常适合制作靶向药。因为患者度过婴儿后期后，基本上健康组织不会再出现IGF2BP1。这意味着治疗能更好地针对癌细胞，而不会误伤好细胞，副作用可能更小。
神经母细胞瘤是一种儿童蕞常见的颅外实体瘤，主要见于婴儿和幼儿。它们可以在体内的许多地方形成，并且是导致幼儿癌症相关死亡的蕞常见原因。近日，德国哈勒大学医学团队发现了神经母细胞瘤发展过程中的一个关键因素。
研究人员认为，蛋白质IGF2BP1是可以点燃神经母细胞瘤“森林大火”的火种。哈勒大学的研究团队在临床前试验中，使用一种分子药物来抑制IGF2BP1，并“扑灭”了火种。这种潜在的治疗新方法结果已经发表在了医学期刊《分子癌症》上。
蛋白质IGF2BP1存在于人类生命的早期，它可以确保人类胚胎发育过程中细胞快速生长。后来人们逐渐发现，它的存在与多种肿瘤的发生发展有关。
在当前的这项研究中，研究人员分析了100名神经母细胞瘤患儿的肿瘤基因特征，并进行了大量的细胞培养实验和小鼠实验。
“简而言之，IGF2BP1会导致另一种蛋白质大量产生。两种蛋白质出现异常情况时，会给人类带来强大的致癌效应。”哈勒大学医学院分子医学研究所的首席作者、生物化学家Sven Hagemann解释道。
当细胞内IGF2BP1出现问题，“大火”就顺势燃起，从而导致【神经母细胞瘤】的形成、存活、生长以及扩散。该研究首次表明，IGF2BP1单独就能引发肿瘤出现。在实验室中，研究人员发现所有蛋白质IGF2BP1出问题的小鼠，蕞终都发展出了神经母细胞瘤！
对于患有高危型神经母细胞瘤的患儿们来说，超过一半的人会不可避免的出现复发，预后并不乐观。因此，他们迫切需要更有效的前沿疗法来对抗癌症。哈勒大学医学院的研究旨在找到明确的“癌症驱动因素”，并针对性地制作对应的靶向药进行治疗。
“用IGF2BP1抑制剂对患者进行靶向治疗将会非常有前途，因为孩子们在婴儿期后，通常不会再产生这种蛋白——除非是在癌细胞中。”哈勒大学医学院分子医学研究所所长Stefan Hüttelmaier教授解释道。
这意味着，对于大一些的孩子，此类靶向药只会定向追杀癌细胞，而不会影响到正常的细胞，因此对患儿的身体损伤会更小。
Hüttelmaier教授说：“我们的候选药物在初步临床前试验中尚未显示出不良影响，并可作为进一步研发的基础。未来，靶向治疗神经母细胞瘤可能会帮助患者免于经受化疗的严重副作用。”
Hüttelmaier教授已经研究IGF2BP1超20年。“我们突然发现这种蛋白质在一些癌症中特别丰富。”据悉，Hüttelmaier教授的团队在2015年已成功证明IGF2BP1在神经母细胞瘤的发生发展中起到了重要作用。
Hüttelmaier教授说：“如果我们成功地开发出合适的分子靶向药物，将不单单有望治疗神经母细胞瘤。因为根据研究表明，IGF2BP1在其他肿瘤中也扮演着关键角色。”
https://medicalxpress.com/news/2023-08-therapeutic-approach-treatment-neuroblastoma-young.html
