对于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者而言，有效的治疗选择至关重要。近日，发表于《血液学与肿瘤学杂志》（Journal of Hematology & Oncology）的一项II期临床试验（NCT02719574）公布了最终的5年随访数据，再次证实了靶向药奥鲁他尼布（Olutasidenib，商品名：Rezlidhia）在该患者群体中的持久疗效和可管理的安全性。
核心疗效数据：缓解率与响应时间
这项研究共纳入了147名可进行疗效评估的患者。最终分析结果显示，奥鲁他尼布的疗效数据与中期分析保持高度一致，展现了其稳定可靠的治疗效果。
- 完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率：达到了35%（51名患者），这意味着超过三分之一的患者通过治疗获得了深度缓解。
- 总缓解率（ORR）：为48%（71名患者），接近半数的患者对奥鲁他尼布治疗产生了积极响应。
在响应时间方面，数据显示：
- 在达到CR/CRh的患者中，中位响应时间为1.9个月，其中55%的患者在治疗开始后的2个月内就观察到了疗效。
- 值得注意的是，仍有部分患者需要更长的治疗时间才能达到最佳缓解，约12%的患者需要至少4个月的治疗。这提示患者和医生在使用奥鲁他尼布时应保持耐心，给予药物充分的起效时间。
持久的缓解深度与生存获益
对于癌症治疗，缓解的持久性直接关系到患者的长期生存。奥鲁他尼布在这方面表现出色，为IDH1突变的AML患者带来了长期的生存希望。
- 中位缓解持续时间（DOR）：在达到CR/CRh的患者中，中位DOR长达25.3个月。在所有获得缓解的患者中，中位DOR也达到了15.5个月，相较于中期分析的11.7个月有了显著提升。
- 中位总生存期（OS）：在所有可评估患者中，中位OS为11.5个月。而对于那些从治疗中获益最大的患者，生存数据更为鼓舞人心：
- 达到CR/CRh的患者，中位OS尚未达到（NR），这意味着大部分获得深度缓解的患者在5年随访期内仍然存活。
- 在所有获得缓解的患者中，中位OS长达32.7个月。
这些数据清晰地表明，一旦患者对奥鲁他尼布产生响应，特别是达到完全缓解，就有可能获得长期、高质量的生存。如果您想了解更多关于奥鲁他尼布（Olutasidenib）的治疗方案、价格或购买渠道，可以咨询MedFind的AI问诊服务，获取专业的个性化解答。
在不同患者亚组中的表现
该研究还对不同特征的患者亚组进行了分析，结果显示奥鲁他尼布在多个具有挑战性的患者群体中同样有效。
- 既往治疗线数：接受过1-2线治疗的患者CR/CRh率为41%，中位OS为13个月；而接受过3线及以上治疗的重度经治患者，CR/CRh率仍有24%，中位OS为8.9个月。
- 难治性患者：对于原发性难治、曾接受过HMA（去甲基化药物）或阿糖胞苷治疗的患者，ORR和CR/CRh率分别达到了51%和31%。
- 维奈克拉经治患者：特别值得关注的是，在12名既往接受过维奈克拉（Venetoclax）治疗的患者中（这是一个预后极差的群体），奥鲁他尼布治疗的CR/CRh率仍达到33%，中位OS更是高达16.2个月，显示出其作为后线治疗选择的巨大潜力。
- 高龄患者：在45名年龄超过75岁的患者中，CR/CRh率为31%，ORR为47%，中位OS为10个月，证明了其在老年患者中的价值。
长期用药的安全性评估
长达5年的随访为评估奥鲁他尼布的长期安全性提供了宝贵数据。结果显示，该药物的安全性特征可控，且随着治疗时间的延长，并未出现新的安全隐患。
- 在第3年至第5年期间，治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率保持稳定，没有患者因不良事件中止治疗，也未发现新的安全性信号。
- 最常见的TEAEs包括恶心（39%）、便秘（27%）、红细胞计数降低（26%）和白细胞计数降低（25%）等，这些多为血液科药物常见的不良反应。
- 值得注意的是，在5年随访期内，未出现新的分化综合征或QT间期延长事件，肝脏毒性事件的发生率也保持在可控范围内。
研究结论与临床意义
该研究的负责人、佐治亚癌症中心主任Jorge E. Cortes博士表示：“自上市以来，奥鲁他尼布凭借其临床活性和持久的缓解，已成为复发/难治性IDH1突变AML患者的重要治疗选择，尤其对于那些曾接受维奈克拉治疗且预后不佳的患者。这些最新的5年数据进一步证实了此前的发现，为奥鲁他尼布积极影响IDH1突变AML患者的治疗结局提供了更多支持。”
总而言之，这项长达5年的研究数据为奥鲁他尼布在IDH1突变AML治疗领域的地位奠定了坚实的基础。它不仅为患者带来了深度且持久的缓解，更转化为了实实在在的长期生存获益，且长期使用的安全性良好。对于面临复发或难治困境的IDH1突变AML患者，奥鲁他尼布无疑提供了一个强有力的治疗武器。MedFind致力于为癌症患者提供全球找药服务，如果您有用药需求，可以访问我们的药品代购页面，我们将竭诚为您服务。
