根据药物开发商enGene Holdings发布的最新消息，一种名为Detalimogene voraplasmid (detalimogene)的新型疗法，在治疗卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴或不伴乳头状病变的原位癌（CIS）患者中，显示出显著提升的治疗效果。
LEGEND研究关键疗效数据
这项名为LEGEND的II期临床试验（NCT04752722）的初步数据显示，在62名至少有一次基线后疾病评估的患者中，研究期间任何时间点的完全缓解（CR）率达到了63%（95% CI, 51%-74%）。
具体来看，3个月和6个月的完全缓解率分别为56%（95% CI, 44%-68%）和62%（95% CI, 46%-76%）。值得注意的是，有4名患者在接受再诱导治疗后成功转为完全缓解。此外，在5名已完成9个月评估的患者中，所有人都达到了完全缓解，显示出持久的疗效潜力。如果您对最新的癌症治疗方案或药物有任何疑问，欢迎咨询MedFind的AI问诊服务。
Detalimogene的安全性与耐受性
在安全性方面，研究对125名可评估患者的数据进行了分析。结果显示，42%的患者出现了治疗相关的不良事件（TRAEs）。其中，仅有3名患者经历了3级TRAEs，未报告任何4级或5级的严重事件。在这3名患者中，无人因严重不良事件而中止治疗。
因治疗相关不良事件导致的剂量中断或停药的患者比例非常低，分别为1.6%和0.8%。最常见的不良反应包括：
- 疲劳 (16.8%)
- 排尿困难 (12.0%)
- 膀胱痉挛 (10.4%)
- 尿急 (10.4%)
- 尿频 (10.4%)
这些数据表明，Detalimogene具有良好的耐受性，为患者提供了一种副作用可控的治疗选择。
研究方案调整与未来展望
研究团队在2024年第四季度对试验方案进行了修订，使其更贴近美国泌尿外科学会的指南和临床标准。修订前，该药物在任何时间点的CR率为55%，6个月CR率为41%。修订方案后，初步的6个月CR率显著提升至62%，显示出更具竞争力的治疗前景。
enGene Holdings的首席医疗官Hussein Sweiti博士表示：“我们很高兴看到修订方案后，detalimogene的6个月完全缓解率得到改善。凭借其具有竞争力的初步疗效、一流的耐受性潜力和易用性，我们相信detalimogene有望成为高危BCG无应答NMIBC患者的一线治疗选择。” MedFind致力于为癌症患者链接全球最新的治疗资源，如果您想了解更多关于膀胱癌新药的信息，包括药品代购渠道和价格，请访问我们的网站。
关于LEGEND临床试验
该II期试验的患者最多接受四个为期12周的药物灌注治疗周期。在完成4个周期后达到完全缓解的患者，可继续接受最多4个周期的维持治疗；若缓解持续，则可再接受最多4个周期，总计不超过12个周期。
试验的主要终点是48周的膀胱镜检查完全缓解率。次要终点包括剂量限制性毒性、无进展生存期、不同时间点（12、24、36、96周）的CR率、缓解持续时间以及生活质量。
入组患者均为BCG无应答或未完全治疗的NMIBC患者，要求年龄在18岁以上，ECOG体能状态评分为0、1或2，并具有足够的肾功能和膀胱功能。更多前沿的抗癌资讯，尽在MedFind资讯中心。
