近期，顶尖学术期刊《细胞》（Cell）发表了一项来自北京大学科学家的突破性研究，为开发通用型CAR-T细胞疗法带来了新的可能，有望彻底改变白血病和淋巴瘤等血液癌症的治疗格局。
CAR-T疗法的当前困境与希望
嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来癌症治疗领域最激动人心的进展之一。它通过基因改造患者自身的免疫T细胞，使其能够精准识别并攻击癌细胞。这种“活的药物”已在许多复发/难治性白血病、淋巴瘤患者身上取得了前所未有的疗效。
然而，个体化CAR-T疗法也面临三大挑战：
- 时间成本高：为每位患者量身定制CAR-T细胞，生产周期长达数周，对于病情危重的患者而言可能是漫长的等待。
- 费用高昂：复杂的制备过程导致治疗费用极其昂贵，给患者家庭带来沉重负担。
- 患者条件限制：部分重症患者体内可能没有足够健康的T细胞用于改造。
因此，开发一种“即用型”的通用型CAR-T细胞疗法，利用健康捐赠者的T细胞进行预先制备，成为全球科学界追求的目标。主要障碍在于如何解决免疫排斥反应——即患者免疫系统攻击外来细胞（移植物抗宿主病，GvHD）和供体细胞攻击患者身体的风险。在寻求前沿治疗方案的过程中，许多患者和家属也在积极了解各种治疗选择。如果您对最新的癌症治疗药物或方案有任何疑问，可以咨询MedFind AI问诊获取专业信息。
基因“隐身衣”：SPPL3敲除技术的革命性突破
此次研究团队找到了解决问题的关键。他们发现，通过基因编辑技术敲除T细胞中的一个特定基因——信号肽肽酶样3（SPPL3），可以为供体CAR-T细胞穿上一层“保护性涂层”。
具体来说，SPPL3基因的缺失会改变T细胞表面的聚糖（glycan）结构，形成一种“聚糖屏蔽效应”。这层特殊的“隐身衣”能够帮助供体CAR-T细胞巧妙地躲避患者免疫系统的识别和攻击，从而避免被清除，显著延长其在体内的存活和抗癌时间。
临床研究验证：通用型CAR-T的安全与有效
这项创新技术的安全性与有效性在早期临床试验中得到了初步验证。在一项针对9名复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者的I期临床试验（NCT06014073）中，经过SPPL3基因敲除的抗CD19同种异体CAR-T细胞展现了良好的安全性，达到了主要安全性终点。
此外，在对3例淋巴瘤或白血病患者的同情用药治疗中，研究人员评估了保留T细胞受体（TCR）的SPPL3缺失型CAR-T疗法，并未观察到移植物抗宿主病的临床迹象。这些结果表明，通过SPPL3基因敲除实现的聚糖屏蔽，是开发安全有效通用型CAR-T疗法的一个极具前景的方向。
通用型CAR-T疗法的前景与意义
这项研究证实，安全、有效的“即用型”CAR-T细胞疗法是完全可行的。如果后续临床试验取得成功，意味着未来癌症患者有望获得更快速、更经济、更普及的细胞治疗方案。这将为全球无数癌症患者，特别是那些以往无法接受个体化CAR-T治疗的患者，带来全新的生命希望。虽然通用型CAR-T疗法仍在发展中，但已有多款靶向药物和创新疗法获批上市。您可以在MedFind资讯板块了解更多前沿抗癌信息。
这项研究为血液肿瘤患者带来了巨大的希望。在等待新技术普及的同时，选择合适的现有治疗方案至关重要。MedFind致力于为全球华人患者提供便捷的海外靶向药代购服务，确保您能及时获得所需的治疗药物。
