在癌症治疗领域，非小细胞肺癌（NSCLC）一直是研究的重点，尤其是对于存在特定基因突变的患者。其中，MTAP缺失是一种在多种癌症中常见的基因变异，尤其在约27%的非小细胞肺癌患者中出现，这部分患者往往面临治疗选择有限的困境。然而，一款名为BMS-986504的创新靶向药物，正为这些患者带来新的希望。
靶向MTAP缺失：BMS-986504的独特机制
BMS-986504是一款“首创”的靶向药物，其独特之处在于能够选择性地作用于MTAP缺失细胞中的PRMT5-MTA复合体，同时避免对正常组织造成影响。这种精准的治疗方法，为那些难以治疗的患者群体提供了一种全新的策略。研究表明，MTAP缺失在约10%至15%的所有癌症中均有发生，而BMS-986504正是针对这一特定靶点进行设计，旨在提供更高效、更安全的治疗方案。
临床试验揭示BMS-986504显著疗效
在国际肺癌研究协会（IASLC）2025年世界肺癌大会上公布的I/II期CA240-0007临床试验结果显示，BMS-986504在经过多线治疗的MTAP缺失非小细胞肺癌患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。
非小细胞肺癌患者的积极反馈
在35名可评估的晚期或转移性非小细胞肺癌患者中，接受200毫克至800毫克剂量BMS-986504治疗后，客观缓解率（ORR）达到29%。值得注意的是，在伴有EGFR或ALK基因变异的患者亚组中，尽管样本量较小，但观察到了更高的缓解率，而这些患者通常不适合接受免疫治疗。所有观察到的缓解均为部分缓解。
此外，该研究还显示，BMS-986504的疾病控制率（DCR）高达80%，中位缓解持续时间（DOR）为10.5个月，中位首次缓解时间为4.3个月，这些数据均表明了其持久的治疗效果。
其他实体瘤的潜在应用
除了非小细胞肺癌，该试验还招募了患有其他晚期纯合MTAP缺失实体瘤且无可用治疗方案的患者，包括12名间皮瘤患者、46名胰腺导管腺癌患者和12名胆管癌患者，这预示着BMS-986504可能在更广泛的癌症类型中发挥作用。
安全性与耐受性：患者关心的焦点
在安全性方面，BMS-986504表现出良好的耐受性。大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为1级或2级，3级或以上事件的发生率为14%。常见的治疗相关血液学不良事件（1-3级）包括贫血（8%）、中性粒细胞减少症（7%）和血小板减少症（7%）。仅有4%的患者报告了严重不良事件，2%的事件导致治疗中断，但均未被认为与骨髓抑制相关。更重要的是，未观察到任何治疗相关的死亡事件，这为患者带来了更大的信心。
展望未来：BMS-986504的进一步开发
鉴于其在临床试验中展现出的积极疗效和良好的安全性，目前已有两项新的研究启动，旨在进一步探索BMS-986504在晚期MTAP缺失非小细胞肺癌患者中的应用潜力。这预示着这款创新靶向药有望在不久的将来，为更多患者带来突破性的治疗选择。
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