对于面临高危、转移性、复发或难治性神经母细胞瘤的儿童患者而言，治疗选择往往有限。然而，一项针对抗双唾液酸神经节苷脂（GD2）的第三代嵌合抗原受体T细胞（GD2-CART01）疗法，正为这些患儿带来突破性的希望。这项创新疗法在临床试验中展现出令人鼓舞的疗效，预示着儿童癌症治疗的新篇章。
GD2-CART01 CAR T细胞疗法：临床研究的突破性进展
由意大利罗马班比诺耶稣医院血液/肿瘤、细胞与基因治疗科的Franco Locatelli医学博士领导的这项1/2期临床试验，其研究成果已发表在权威医学期刊《自然医学》（Nature Medicine）上。早期数据于2023年发表在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine），初步纳入27名患者，显示出超过60%的客观缓解率，以及3年无事件生存率达到36%。
最新的研究进一步扩大了队列，纳入了54名儿童患者，并延长了随访时间，有力地证实了这项治疗方案为这种侵袭性儿童癌症提供持久缓解的巨大潜力。这些发现强调了GD2-CART01作为免疫治疗领域的一项重大进步，为治疗选择有限的儿童患者带来了新的希望。
显著的疗效数据：长期生存率的提升
在参与研究的儿童中，35名通过临床试验接受治疗，另有19名通过医院豁免计划接受了相同标准的治疗。研究结果显示，总体客观缓解率（ORR）达到66%。在治疗后的6周、3个月和6个月时，分别有37%、34%和40%的患者实现了完全缓解。在试验队列中，经过中位4.2年的随访，5年总生存率（OS）达到了42.7%。
值得注意的是，疾病负担较低的儿童患者获得了最有利的治疗结果。在这一组中，客观缓解率提高至77%，5年总生存率高达68%，无事件生存率也达到了53%。研究还发现，在诊断时而非经过多线治疗后收集细胞进行治疗的患儿，效果最佳。接受一到两次既往治疗的儿童，其5年生存率高达89%，而经过三次或更多治疗的患儿，生存率则降至43%。
安全性与管理：CAR T细胞疗法的挑战与应对
CAR T细胞疗法的安全性特征与既往研究结果一致。约80%的患者报告了细胞因子释放综合征，但多数为轻度至中度。有10名儿童出现了神经毒性，其中4例为3级。在这种情况下，通过激活iC9自杀基因并结合药物rimiducid，可以迅速逆转神经毒性症状，有效管理不良反应。
早期和晚期血液学毒性常见，有时较为严重，这与接受过广泛既往治疗的患者观察到的结果相符。重要的是，研究未观察到新的长期安全隐患。尽管报告了一例继发性中枢神经系统肿瘤，但其与治疗无直接关联。
未来展望与患者支持
研究人员谨慎指出，尽管高危或复发/难治性神经母细胞瘤存在异质性，但小规模的队列限制了结果的普遍性。Locatelli博士表示：“与2023年的中期分析相比，今天发布的数据证实并甚至改善了结果：我们已经证明，在适当条件下施用GD2 CAR T细胞疗法，能为受这种严重疾病影响的儿童提供持久的康复前景。”目前，一项国际多中心2期临床试验正在进行中，以进一步验证和扩展这些发现。
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