近日，欧洲委员会正式批准了UM171细胞疗法（Zemcelpro），为需要异基因造血干细胞移植（HSCT）的血液肿瘤患者带来了新的治疗选择。这项具有里程碑意义的批准，特别针对那些在接受清髓性预处理后，却无法找到合适供体细胞的患者。对于长期面临供体短缺困境的血液肿瘤患者而言，UM171细胞疗法无疑点燃了新的希望。
UM171细胞疗法：创新机制与独特优势
UM171细胞疗法，商品名为Zemcelpro，是一种创新的个性化冷冻保存造血干细胞移植产品。它独特之处在于，包含经过UM171扩增的CD34阳性细胞（dorocubicel）以及未经扩增的CD34阴性细胞，两者均来源于同一份脐带血。这种设计旨在克服传统造血干细胞移植中供体匹配的难题，为更多患者提供及时且有效的治疗方案。此项批准覆盖了欧盟27个成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登，未来预计还将在美国、加拿大、英国和瑞士等国家提交监管申请。
正如意大利米兰Vita-Salute San Raffaele大学血液学教授Fabio Ciceri博士所指出：“异基因干细胞移植的治愈潜力仍受限于合适供体的可及性。根据疾病的严峻进程及时获得干细胞捐赠，是成功的主要限制因素。UM171细胞疗法为有需求的患者提供了一个及时可用的选择。”
临床试验揭示疗效：高危白血病与骨髓增生异常患者的福音
UM171细胞疗法已在多项II期临床试验中进行了评估，主要针对治疗选择有限、生存预后较差且复发率高的高危和极高危急性白血病及骨髓增生异常综合征患者。这包括携带TP53突变及其他基因异常的患者，需要二次移植的患者，以及难治性或活动性疾病患者。
两项独立的、前瞻性II期研究（NCT02668315和NCT04103879）评估了UM171细胞疗法在治疗高危和极高危急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的疗效和安全性。研究结果令人鼓舞：
- 在中位随访24个月后，接受UM171细胞疗法治疗的患者（n=50）的两年总生存率（OS）估计为67%（95% CI, 54%-82%），无进展生存率（PFS）为63%（95% CI, 50%-79%）。
- 对于接受第二次或第三次移植的患者，两年OS率为64%（95% CI, 43%-96%）；对于携带TP53突变的患者，两年OS率为40%（95% CI, 19%-86%）。
- 两年非复发死亡累积发生率为19%（95% CI, 8%-31%），复发发生率为18%（95% CI, 6%-29%）。
在安全性方面，2至4级急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率为69%（95% CI, 56%-82%），其中3至4级发生率为16%（95% CI, 6%-27%）。中度至重度慢性GVHD的发生率为7%（95% CI, 1%-15%），这使得慢性无复发生存率为55%（95% CI, 42%-72%）。这些数据表明，UM171细胞疗法在提供显著生存益处的同时，具有可管理的安全性。
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结语
UM171细胞疗法（Zemcelpro）的欧盟批准，标志着在治疗危及生命的血液肿瘤方面迈出了关键一步。作为首个也是唯一一个获批用于无法获得合适供体细胞患者的细胞疗法，它为那些曾被认为无药可医的患者带来了新的造血干细胞移植选择和重生的希望。MedFind将持续关注全球抗癌新进展，助力患者获取前沿治疗。
