在过去五年中，血液肿瘤的治疗领域经历了一场前所未有的变革。从慢性淋巴细胞白血病（CLL）的BTK抑制剂，到急性髓系白血病（AML）的menin抑制剂，再到多发性骨髓瘤的CAR T细胞疗法，一系列创新药物和治疗策略的涌现，正彻底改写着这些疾病的治疗标准。
CLL治疗新进展：BTK抑制剂与CAR-T疗法
对于慢性淋巴细胞白血病（CLL），治疗模式已经从传统的化疗转向了更为精准的靶向治疗。最新的NCCN指南明确推荐，无论患者是否存在TP53突变等高危因素，都应优先考虑基于维奈克拉（Venetoclax）的固定疗程方案或BTK抑制剂的持续治疗方案。
在复发/难治性CLL领域，新一代BTK抑制剂也带来了新的希望。特别是对于已经使用过第一代BTK抑制剂（如伊布替尼 (Ibrutinib)、阿卡替尼 (Acalabrutinib) 或 泽布替尼 (Zanubrutinib)）并产生耐药的患者，非共价、可逆的BTK抑制剂Pirtobrutinib (Jaypirca) 在BRUIN研究中显示出卓越的疗效，为他们提供了宝贵的后续治疗选择。
此外，CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel (liso-cel; Breyanzi) 在CLL治疗中也已获批。最新的真实世界研究数据显示，与标准化疗相比，liso-cel显著改善了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期，再次印证了CAR-T疗法在CLL治疗中的重要地位。
AML治疗突破：Menin抑制剂崭露头角
相较于淋巴瘤和多发性骨髓瘤，急性髓系白血病（AML）的治疗进展一度较为缓慢。然而，近期获批的menin抑制剂Revumenib (Revuforj)为AML患者带来了令人振奋的消息。
AUGMENT-101研究显示，在复发/难治性、携带KMT2A重排的AML患者中，Revumenib单药治疗的总缓解率（ORR）高达63.2%，远超现有标准疗法。
另一项研究则探索了Revumenib联合阿扎胞苷和维奈克拉 (Venetoclax)用于治疗初诊的NPM1突变或KMT2A重排的AML患者。结果显示，该联合方案的ORR达到88.4%，完全缓解率（CR/CRi）高达81.4%，显著优于阿扎胞苷联合维奈克拉的标准方案（CR/CRi约为68%）。这一突破预示着AML的治疗即将进入一个新时代。
多发性骨髓瘤治疗策略升级：四联疗法与CAR-T前移
在多发性骨髓瘤（MM）领域，“四联疗法”正逐渐取代“三联疗法”，成为新的标准治疗方案。GRIFFIN、PERSEUS等关键临床研究证实，无论患者是否适合移植，四联方案相比三联方案都能显著提高缓解深度（如微小残留病灶阴性率），并转化为更长的无进展生存期。如今，对于能够耐受的患者，一线使用四联方案已是首选。
与此同时，CAR-T疗法（如cilta-cel和ide-cel）的治疗线序也在不断前移，目前已获批用于二线治疗。这为那些初次治疗后一年内复发的高危患者提供了强有力的早期干预手段。然而在临床实践中，考虑到CAR-T疗法的潜在毒性以及现有药物的丰富选择，医生们通常会在三线或更后线的治疗中考虑使用。未来，针对GPRC5D等新靶点的CAR-T疗法和双特异性抗体（如Talquetamab）的开发，将为患者提供更多序贯治疗的可能。
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