对于骨髓纤维化（Myelofibrosis）患者，尤其是伴有贫血症状的患者而言，找到一种既能控制病情又能改善贫血的疗法至关重要。近期，一项针对莫洛替尼（momelotinib, 商品名：Ojjaara）的亚组分析数据为这类患者带来了新的希望。研究结果表明，与芦可替尼（ruxolitinib, 商品名：Jakafi）相比，莫洛替尼在实现脾脏缩小和输血独立双重缓解方面表现更优，并能显著改善患者的总生存期（OS），尤其适合作为伴有贫血和低血小板的初治骨髓纤维化患者的首选JAK抑制剂。
SIMPLIFY-1研究背景：头对头比较JAK抑制剂
这项结论源于关键的III期临床试验SIMPLIFY-1 (NCT01969838)。该研究是首个在前线治疗环境中直接比较两种JAK抑制剂疗效的随机试验。研究纳入了需要治疗的骨髓纤维化患者，他们被随机分配接受每日一次200mg的莫洛替尼或每日两次20mg的芦可替尼治疗。该试验的结果已支持美国FDA于2023年批准莫洛替尼用于治疗伴有贫血的中高危骨髓纤维化成人患者。
SIMPLIFY-1研究证实，在缩小脾脏体积方面，莫洛替尼的疗效不劣于芦可替尼。更重要的是，该研究首次证明了莫洛替尼能够有效提升血红蛋白水平，从而改善骨髓纤维化患者的贫血状况。
亚组分析新发现：双重缓解率与生存获益
最新的亚组分析聚焦于基线血红蛋白水平低于10 g/dL的贫血患者群体，旨在评估实现“双重缓解”——即同时达到脾脏体积缩小≥35%（SVR35）和输血独立（TI）——的临床意义。
研究数据显示，在基线血红蛋白低于10 g/dL且血小板低于200 x 109/L的患者中：
- 接受莫洛替尼治疗的患者中，有33%在第24周达到了SVR35和TI的双重缓解。
- 相比之下，接受芦可替尼治疗的患者中，这一比例仅为2%。
这一显著差异表明，即使在血小板计数较高的患者中，芦可替尼虽然能实现脾脏反应，但往往以牺牲血液学指标、增加输血需求为代价。而莫洛替尼则能在控制脾脏的同时，有效改善贫血。
输血独立：改善总生存期的关键指标
该分析进一步揭示了双重缓解与患者预后的直接关联。通过对总生存期的Kaplan-Meier分析发现，在第24周时：
- 实现输血独立（无论是否伴有脾脏反应）的患者，其预后明显更佳，总生存期显著延长（HR, 0.19; 95% CI, 0.06-0.65）。
- 实现双重缓解（SVR35+TI）的患者同样获得了显著的生存获益（HR, 0.40; 95% CI, 0.18-0.89）。
- 而仅实现脾脏反应（SVR35）的患者，其生存改善不明显。
这些数据首次有力地证明，在骨髓纤维化的治疗中，实现输血独立对于患者长期生存的重要性，可能超过了单纯的脾脏控制。
临床启示：重新定义治疗目标
SIMPLIFY-1的亚组分析结果为临床实践提供了重要指导。它推动了骨髓纤维化治疗目标的转变——从过去单纯关注控制脾脏肿大和相关症状，转向同时重视解决贫血问题。对于伴有贫血的JAK抑制剂初治患者，莫洛替尼凭借其独特的双重作用机制，成为了更理想的一线治疗选择。
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References
- Ojaara (momelotinib) approved in the US as the first and only treatment indicated for myelofibrosis patients with anaemia. News release. GlaxoSmithKline. September 15, 2023. Accessed July 29, 2025. https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/ojjaara-momelotinib-approved-in-the-us-as-the-first-and-only-treatment-indicated-for-myelofibrosis-patients-with-anaemia
- Momelotinib (Ojjaara) Prescribing information. GlaxoSmithKline; revised April 2025. Accessed July 29, 2025. https://gskpro.com/content/dam/global/hcpportal/en_US/Prescribing_Information/Ojjaara/pdf/OJJAARA-PI-PIL.PDF
- Palandri F, Schaap NPM, Rey J, et al. Impact of dual spleen response and transfusion independence on survival in JAK inhibitor–naive patients with myelofibrosis and anemia treated with momelotinib: a subgroup analysis of SIMPLIFY-1. Presented at: 2025 EHA Congress. June 12-15, 2025; Milan, Italy. Abstract PS1829.
