对于软组织肉瘤这种复杂且难以治疗的癌症，新的治疗方案总是备受关注。近日，一项关于Tigilanol Tiglate（商品名：Stelfonta）的2a期临床试验（QB46C-H07）早期数据显示，这款靶向药在治疗软组织肉瘤方面展现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性，为患者带来了新的希望。
Tigilanol Tiglate：软组织肉瘤治疗的新突破
Tigilanol Tiglate是一种创新的局部注射型靶向治疗药物。在QB46C-H07试验的第一阶段中，研究人员对10名可评估的软组织肉瘤患者进行了治疗。结果显示，其中8名患者（80%）的注射肿瘤或肿瘤节段在治疗期间实现了完全或部分消融，这一客观缓解率（ORR）令人印象深刻。
具体数据表明，在27个接受治疗的肿瘤中，有81%表现出最佳客观缓解，其中52%实现了完全消融（肿瘤体积100%缩小），30%实现了部分消融（肿瘤体积至少30%缩小）。更值得关注的是，在14个完全消融的肿瘤中，经过6个月的随访，均未出现复发，这预示着Tigilanol Tiglate可能为患者带来持久的治疗益处。
安全性与耐受性：患者关心的焦点
在安全性方面，Tigilanol Tiglate表现出良好的耐受性。对11名接受治疗的患者进行的安全评估显示，最常见的副作用是局部疼痛、肿胀和坏死，这些都是与药物局部作用相关的预期反应。这些副作用通常是可控的，且与药物的治疗机制相符。
专家评价与未来展望
QBiotics Group Limited首席执行官兼董事总经理Stephen Doyle表示：“我们对2a期软组织肉瘤试验第一阶段的结果感到非常满意。Tigilanol Tiglate达到了主要和次要终点，为注射肿瘤患者带来了80%的客观缓解率。重要的是，14个完全消融的肿瘤在6个月随访期内均未复发，这表明Tigilanol Tiglate可能为患者提供长期益处。考虑到软组织肉瘤是一种难以治疗的癌症，达到如此高的临床活性令人非常鼓舞。”
纪念斯隆凯特琳癌症中心的主要试验研究员Edmund Bartlett博士也补充道：“我们在多种类型的软组织肉瘤中观察到的Tigilanol Tiglate的临床活性令人鼓舞。我期待着扩大我们对这种治疗的经验，并确定如何将其整合到软组织肉瘤患者的护理中。”
临床试验设计与早期研究
这项2a期试验分为两个阶段，旨在评估Tigilanol Tiglate在晚期和/或转移性软组织肉瘤患者中的疗效。入组患者需年满18岁，患有躯干或四肢的晚期和/或转移性疾病，ECOG体力状况评分不高于2，预期寿命超过12周，且肾功能和肝功能正常。患者（n=11）接受了0.5 mg/cm³肿瘤体积的瘤内注射。
此前，一项在澳大利亚进行的1期研究也显示了积极结果。在22名对常规疗法难治的皮肤、皮下或淋巴结肿瘤患者中，有6名患者对Tigilanol Tiglate治疗产生了反应。在局部效应队列中，3名患者实现了完全缓解，3名患者病情稳定。
FDA孤儿药认定：加速药物上市进程
值得一提的是，美国食品药品监督管理局（FDA）已于2024年2月授予Tigilanol Tiglate用于治疗软组织肉瘤的孤儿药认定。这一认定旨在鼓励开发治疗罕见疾病的药物，通常可以加速药物的审批和上市进程，为软组织肉瘤患者带来更早的治疗机会。
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