CAR T细胞疗法作为癌症治疗领域的突破性进展，为众多血液肿瘤患者带来了新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布了一项重要更新，对两种关键的CAR T细胞疗法——Lisocabtagene maraleucel（商品名：Breyanzi）和Idecabtagene vicleucel（商品名：Abecma）的患者监测要求进行了简化，并取消了其风险评估与缓解策略（REMS）项目。这一举措不仅减轻了患者的负担，也标志着CAR T细胞疗法在临床应用上迈向了更便捷、更广泛的阶段，对于正在寻求海外靶向药代购或相关治疗信息的患者而言，无疑是振奋人心的消息。
CAR T细胞疗法监测要求大幅简化
FDA此次批准的标签更新，显著降低了患者在接受Lisocabtagene maraleucel和Idecabtagene vicleucel治疗后的监测强度。具体变化包括：
- 驾驶限制缩短： 患者在治疗后的驾驶限制从原先的8周缩短至仅2周。
- 医疗机构附近停留时间减少： 患者在输注CAR T细胞疗法后，需在医疗机构附近停留的时间从4周缩短至2周。
这些调整意味着患者可以更快地恢复正常生活，减少了治疗带来的不便。
REMS项目取消：安全性与可及性的双重提升
风险评估与缓解策略（REMS）项目旨在管理新疗法已知的或潜在的风险。FDA取消Lisocabtagene maraleucel和Idecabtagene vicleucel的REMS项目，反映了临床领域在诊断和管理细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等不良反应方面积累了丰富的经验，并建立了成熟的管理指南。
百时美施贵宝细胞治疗组织总裁Lynelle B. Hoch表示，CAR T细胞疗法是血液癌症患者的变革性、可能挽救生命的治疗选择。此次FDA批准的标签更新，将有助于打破限制患者获得细胞疗法的障碍，最终目标是让更多患者受益，实现细胞疗法的“民主化”。
Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 适用症广泛
Lisocabtagene maraleucel是一种靶向CD19的CAR T细胞疗法，已获FDA批准用于治疗多种B细胞恶性肿瘤。其当前批准的适应症包括：
- 大B细胞淋巴瘤（LBCL）：包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级滤泡性淋巴瘤。适用于对一线化疗免疫疗法难治或在12个月内复发的患者；对一线化疗免疫疗法难治或在一线化疗免疫疗法后复发，且因合并症或年龄不符合造血干细胞移植（HSCT）条件的患者；以及在接受两线或更多系统治疗后复发/难治的患者。
- 复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）：适用于已接受至少两线既往治疗，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂的成年患者。
- 复发/难治性滤泡性淋巴瘤：适用于已接受两线或更多系统治疗的成年患者。
- 复发/难治性套细胞淋巴瘤：适用于已接受至少两线系统治疗，包括BTK抑制剂的成年患者。
Idecabtagene vicleucel (Abecma) 在多发性骨髓瘤治疗中的应用
Idecabtagene vicleucel是一种靶向BCMA的CAR T细胞疗法，已获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。这些患者需在接受至少两线既往治疗后，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。
安全性数据支持：不良反应管理经验成熟
在2025年ASCO年会上公布的Lisocabtagene maraleucel临床试验和真实世界数据分析结果显示，大多数细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性发生在输注后最初的2周内。
- CRS发生情况： 临床试验中，98%的CRS病例发生在输注后第15天或之前；真实世界数据中，97%的CRS病例发生在第15天或之前。中位发病时间均为4-5天。
- 神经毒性发生情况： 临床试验中，88%的神经毒性发生在输注后最初2周内；真实世界数据中，95%发生在第15天之前。
这些数据有力地支持了FDA对监测要求的放宽，表明临床医生已对这些不良反应的发生模式和管理有了充分的了解和经验。
结语
此次FDA对Lisocabtagene maraleucel和Idecabtagene vicleucel监测要求的简化和REMS项目的取消，是CAR T细胞疗法发展历程中的一个重要里程碑。它不仅体现了医学界对这些创新疗法安全性的深入理解和有效管理，更重要的是，它将极大地改善患者的治疗体验，降低治疗负担，让更多有需要的癌症患者能够更便捷地获得这些挽救生命的靶向药物。对于正在寻找海外靶向药代购或希望了解CAR T细胞疗法价格、购买渠道的患者及家属，这些信息无疑提供了更多便利和希望。
