对于癌症患者而言，找到最适合的治疗方案至关重要。近年来，随着真实世界研究（Real-World Studies, RWS）的深入，转移性尿路上皮癌的治疗策略正变得更加精准和个性化。这些来自真实临床实践的数据，为医生和患者提供了宝贵的参考，帮助他们更好地选择如维恩妥尤（enfortumab vedotin）、帕博利珠单抗（pembrolizumab）、阿维鲁单抗（avelumab）等靶向药物和免疫疗法。
真实世界数据：优化转移性尿路上皮癌治疗的关键
临床试验虽然严谨，但其入组患者往往有严格标准，可能无法完全代表现实世界中患者的复杂性。真实世界研究的价值在于其“外部泛化性”，能够反映药物在更广泛、更多样化患者群体中的实际表现。例如，患者的年龄、合并症、肿瘤转移部位以及生物标志物状态等，都是影响治疗选择的重要因素。真实世界数据能够弥补临床试验的不足，为医生提供更全面的决策依据，从而实现真正的个体化治疗。
靶向与免疫联合：转移性尿路上皮癌治疗的新格局
在转移性尿路上皮癌的治疗中，多种创新疗法已展现出显著疗效：
- 维恩妥尤联合帕博利珠单抗：目前，维恩妥尤（Padcev）联合帕博利珠单抗（Keytruda）已成为临床实践中最常用的治疗方案之一。EV-302研究显示，该组合的中位总生存期（OS）可达31.5个月，效果显著。真实世界数据显示，即使是高龄患者，该组合也可能带来良好疗效。
- 阿维鲁单抗维持治疗：AVENANCE研究（NCT04822350）的真实世界数据显示，对于一线铂类化疗后未进展的患者，阿维鲁单抗（Bavencio）维持治疗效果显著，尤其是在肿瘤负荷较低、非内脏转移或仅淋巴结转移的患者中，可获得更长的总生存期和无进展生存期。
- 纳武利尤单抗联合化疗：CheckMate 901研究（NCT03036098）的子分析表明，对于仅有淋巴结转移的转移性尿路上皮癌患者，顺铂（cisplatin）、吉西他滨（gemcitabine）联合纳武利尤单抗（Opdivo）作为一线治疗，中位总生存期可达46.3个月，为这类患者提供了新的选择。
这些数据提示，针对不同转移部位（如内脏转移、骨转移或仅淋巴结转移），医生可以更精准地选择治疗方案。例如，对于内脏转移或骨转移的患者，维恩妥尤联合帕博利珠单抗可能优于化疗联合免疫治疗。
生物标志物：精准治疗的导航
除了临床特征，生物标志物在指导治疗选择中扮演着越来越重要的角色。例如：
- Nectin-4扩增：维恩妥尤是一种靶向Nectin-4的抗体偶联药物。研究表明，Nectin-4扩增的患者在接受维恩妥尤联合帕博利珠单抗治疗时，可能获得更显著的总生存期益处。这为医生提供了更强的信心，尤其是在患者伴有内脏转移时。
- HER2扩增：对于部分患者，检测HER2扩增状态，并考虑HER2靶向治疗，也可能成为铂类化疗后的替代选择，而非盲目选择铂类双药化疗。
这些生物标志物有助于医生预测患者对特定药物的反应，从而进一步优化治疗策略。
治疗序贯与毒性管理：提升患者生活质量
如何合理序贯使用这些高效疗法，是临床实践中的一大挑战。例如，接受化疗联合阿维鲁单抗维持治疗的患者，后续仍可考虑使用维恩妥尤或其联合帕博利珠单抗。然而，若先使用维恩妥尤联合帕博利珠单抗，后续再使用铂类双药化疗的效果可能不佳，此时可考虑单药化疗或其他靶向治疗。
所有这些治疗方案，无论是靶向药还是免疫疗法，都可能带来免疫相关不良事件（irAEs）的风险，如肺炎、结肠炎、肝炎、甲状腺功能异常等。有效的毒性管理至关重要：
- 制定监测计划：医生需要有明确的方案来监测、诊断和管理潜在的毒性反应。
- 团队教育：确保整个医疗团队都了解如何识别和处理这些不良事件，以确保患者安全地维持治疗强度。
随着免疫疗法在多种肿瘤类型中的广泛应用，医生和医疗团队对这些药物的熟悉度不断提高，这有助于在真实世界中更好地管理患者，提升治疗效果。
海外靶向药代购：为患者提供更多选择
对于国内患者而言，部分前沿的转移性尿路上皮癌靶向药或免疫疗法可能尚未在国内上市，或价格昂贵。此时，通过正规、专业的海外靶向药代购平台，如MedFind，可以帮助患者获取急需的药品。MedFind提供维恩妥尤代购、帕博利珠单抗代购、阿维鲁单抗代购等服务，确保药品来源可靠，价格透明，为患者的治疗之路提供更多可能。同时，平台还提供AI问诊服务和全面的抗癌资讯，帮助患者更好地了解疾病和治疗方案。
结语
真实世界数据正不断丰富我们对转移性尿路上皮癌的理解，并指导着更精准、更个性化的治疗决策。通过整合临床试验数据、真实世界证据、生物标志物信息以及患者个体特征，医生能够为每位患者量身定制最佳方案，最大化治疗效果，同时有效管理不良反应。对于需要海外购药的患者，专业的代购服务也为他们带来了希望。
