对于饱受多发性骨髓瘤困扰的患者而言，每一次治疗进展都意味着新的希望。在复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗领域，一种名为西达基奥仑赛（ciltacabtagene autoleucel，商品名：Carvykti，卡福维）的CAR-T细胞疗法，正凭借其卓越的临床表现，为患者带来突破性的生存获益。这项创新疗法不仅显著延长了患者的无进展生存期（PFS），更在总生存期（OS）方面展现出令人鼓舞的优势，为那些传统治疗方案效果不佳的患者提供了新的选择。
CARTITUDE-4研究：西达基奥仑赛疗效的里程碑
西达基奥仑赛的卓越疗效主要得益于其在关键临床试验——CARTITUDE-4研究（NCT04181827）中的出色表现。这项III期随机临床试验旨在评估西达基奥仑赛CAR-T细胞疗法与标准治疗方案（包括达雷妥尤单抗（daratumumab，商品名：Darzalex，达雷泽）联合泊马度胺（pomalidomide，商品名：Pomalyst，泊马利斯特）和地塞米松，或泊马度胺联合硼替佐米（bortezomib，商品名：Velcade，万珂）和地塞米松）在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效对比。研究纳入了至少接受过一线治疗的患者，甚至包括伴有髓外病变（EMD）的患者。
根据Surbhi Sidana医学博士在2025年ASCO年会上公布的CARTITUDE-4意向治疗人群数据，西达基奥仑赛在无进展生存期和总生存期方面均优于标准治疗。这一重要发现，也为美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年4月批准西达基奥仑赛用于治疗至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，且对来那度胺（lenalidomide，商品名：Revlimid，瑞复美）难治）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供了强有力的支持。
西达基奥仑赛对高危及特殊患者群体的益处
CARTITUDE-4研究的亚组分析进一步揭示了西达基奥仑赛在不同患者群体中的持续获益：
- 高危细胞遗传学异常患者： 对于伴有高危细胞遗传学异常（如4;14易位、17p缺失或1q获得）的患者，西达基奥仑赛的无进展生存期和总生存期均表现出显著优势。这对于预后较差的高危患者而言，无疑是重大利好。
- 髓外病变（EMD）患者： 尽管髓外病变患者群体规模较小，但西达基奥仑赛组的中位无进展生存期达到12.6个月，远高于标准治疗组的4.0个月。这表明西达基奥仑赛在治疗这类复杂病例方面具有潜力，也为未来的联合治疗策略指明了方向。
- 不同治疗线数的患者： 无论患者是接受过一线、两线还是三线治疗，西达基奥仑赛的疗效优势均得以维持。这提示该疗法在多发性骨髓瘤的早期复发阶段使用，能为患者带来更显著的生存益处。
正如Sidana博士所强调，对于功能性高危或高危患者，应尽早考虑使用西达基奥仑赛，以避免因疾病进展而失去治疗机会。即使是标准风险患者，也应将这种“最佳疗法”作为早期选择。
临床实践意义与患者选择考量
西达基奥仑赛作为第二线治疗方案的获批，对临床实践产生了深远影响。其“有限疗程”的特点，即患者在接受桥接治疗和西达基奥仑赛输注后，无需持续用药，只需观察，这对于许多不愿长期服药的患者来说，具有极大的吸引力。尽管短期内可能存在一定的毒性风险，但只要能有效管理和缓解，其带来的长期生存获益和生活质量改善是显而易见的。
在多发性骨髓瘤治疗方案日益丰富的今天，如何为患者选择最合适的疗法至关重要。西达基奥仑赛在改善高危疾病预后方面的表现，也预示着其在标准风险患者中同样能发挥出色作用。对于那些寻求高效、且能提供“有限疗程”治疗方案的患者，西达基奥仑赛无疑是一个值得优先考虑的选项。
未来展望：西达基奥仑赛在早期治疗中的探索
西达基奥仑赛的临床研究并未止步于复发/难治性患者。目前，研究人员正在积极探索其在一线治疗中的应用潜力：
- CARTITUDE-6研究（NCT05257083）： 这项大型随机研究正在比较西达基奥仑赛与自体干细胞移植联合四联诱导治疗在符合移植条件的初诊患者中的疗效。该研究已接近完成患者招募，未来有望提供更多关于早期应用的数据。
- CARTITUDE-5研究（NCT04923893）： 对于不符合移植条件或延迟移植的患者，该研究正在评估西达基奥仑赛联合VRd方案（硼替佐米、来那度胺、地塞米松）与VRd方案后接来那度胺和地塞米松的疗效。
这些正在进行的临床试验有望进一步拓宽西达基奥仑赛的适应症，使其惠及更多多发性骨髓瘤患者。随着研究的深入，我们期待看到更多关于西达基奥仑赛在不同治疗阶段的突破性数据。
对于国内患者而言，若需了解西达基奥仑赛（卡福维）等海外靶向药的代购信息、价格、购买渠道或进行AI问诊，可访问MedFind网站获取专业支持。我们致力于为癌症患者提供安全、便捷的海外购药服务，确保您能及时获得所需的正品药品。
