结直肠癌作为全球范围内常见的消化道恶性肿瘤，对人类健康构成严重威胁。其中，约有10%的转移性结直肠癌患者携带独特的BRAF V600E突变。这类患者因其特殊的分子特征，传统全身化疗效果不佳，对单一BRAF抑制剂也不敏感，预后往往较差。因此，开发创新的治疗策略，以显著改善这些患者的生存预后，一直是医学界关注的焦点。
突破性进展：恩考拉非尼联合方案获FDA加速批准
在这一背景下，一项名为BREAKWATER的开放性标签3期临床研究带来了令人振奋的消息。该研究旨在评估BRAF抑制剂恩考拉非尼（encorafenib）联合靶向EGFR的西妥昔单抗（cetuximab），以及是否联合mFOLFOX6化疗（奥沙利铂+亚叶酸钙+氟尿嘧啶），作为BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者的一线治疗效果。此前，研究已显示该联合治疗方案能显著提高客观缓解率，基于此，美国FDA已加速批准该联合治疗方案用于治疗此类患者，为他们带来了新的希望。
《新英格兰医学杂志》重磅发布：PFS与OS显著延长
近日，BREAKWATER研究的更多关键数据，包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的中期结果，在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上重磅发表。这些数据进一步证实了该联合疗法的卓越疗效：
- 无进展生存期（PFS）：在未经治疗的BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者中，相比于标准治疗组（7.1个月），恩考拉非尼+西妥昔单抗+mFOLFOX6的一线治疗方案将中位PFS显著延长至12.8个月，几乎翻倍，疾病进展或死亡风险降低了47%（HR=0.53，95%CI：0.41~0.68，P＜0.001）。
- 总生存期（OS）：更令人鼓舞的是，该联合治疗组的中位OS突破了30个月，远超标准治疗组的15.1个月，足足延长了15个月。这意味着患者的死亡风险降低了惊人的51%（HR=0.49，95%CI：0.38~0.63，P＜0.001）。
截图来源：NEJM
研究设计与安全性评估
此次分析主要比较了恩考拉非尼+西妥昔单抗+mFOLFOX6组（236例）与标准治疗组（化疗联合或不联合贝伐珠单抗，243例）的效果差异。研究结果显示，尽管恩考拉非尼+西妥昔单抗+mFOLFOX6组的严重不良事件发生率（46.1%）略高于标准治疗组（38.9%），但整体安全性可控，且未发现新的安全信号。这表明该联合方案在带来显著生存获益的同时，其风险效益比依然具有优势。
结语：靶向治疗新纪元，海外购药渠道助力患者
总而言之，对于携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者而言，恩考拉非尼联合西妥昔单抗及mFOLFOX6化疗作为一线治疗策略，无疑是一项里程碑式的突破。它不仅显著延长了患者的无进展生存期和总生存期，更点亮了患者的生命之光。随着这类创新靶向药和抗癌药的不断涌现，患者对获取最新、最有效治疗方案的需求也日益增长。对于国内患者而言，若需了解或获取此类海外前沿靶向药代购信息，或寻求仿制药选择，专业的海外购药平台能够提供便捷、合规的渠道，帮助患者及时用上这些救命的药物，提升治疗效果和生活质量。
