齐妥美尼布（Ziftomenib）获FDA优先审评：NPM1突变复发/难治性急性髓系白血病（AML）治疗新希望

对于急性髓系白血病（AML）患者，尤其是那些携带特定基因突变且面临复发或难治困境的患者而言，每一次新药的研发进展都意味着希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来振奋人心的消息：靶向药物齐妥美尼布（Ziftomenib）已获得优先审评资格，有望为NPM1突变的复发/难治性AML成人患者带来突破性的治疗方案。

齐妥美尼布：NPM1突变AML的潜在新选择

齐妥美尼布（Ziftomenib，研发代号KO-539）是一种创新的menin抑制剂，其新药申请（NDA）已获得FDA的优先审评，旨在全面批准其用于治疗携带NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病成人患者。FDA已将目标行动日期定为2025年11月30日，这标志着该药物距离上市又迈出了关键一步。

这一里程碑式的进展，无疑为目前治疗选择有限的NPM1突变AML患者群体带来了新的曙光。Kura Oncology和Kyowa Kirin公司表示，此次FDA的受理和优先审评，不仅是对齐妥美尼布临床数据强度的认可，更体现了其对改善患者预后的坚定承诺。

KOMET-001临床试验：疗效与安全性数据支撑

齐妥美尼布获得优先审评的决定，主要基于其关键的1/2期KOMET-001临床试验（NCT04067336）的积极数据。该试验达到了其主要终点，即完全缓解（CR）加伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRi）率。

在安全性方面，作为一种menin抑制剂，齐妥美尼布表现出良好的耐受性，骨髓抑制作用有限。仅有3%的患者因齐妥美尼布相关的不良反应而停止治疗，这表明其安全性特征良好。KOMET-001试验的完整数据预计将于2025年6月2日在2025年ASCO年会上公布，届时将为医学界提供更全面的洞察。

KOMET-001试验背景与设计

KOMET-001是一项首次人体、开放标签、剂量递增和验证/扩展试验，旨在评估齐妥美尼布在复发/难治性急性髓系白血病患者中的疗效和安全性。该试验纳入了年龄至少18岁、骨髓原始细胞水平至少5%的复发/难治性AML患者。这些患者的疾病在标准化治疗（包括造血干细胞移植HSCT）后进展或不适合接受标准化治疗。

• 入组标准：1b期：患者需携带KMT2A重排或NPM1突变的AML。
  • 2期：仅限于携带NPM1突变的AML患者。
  • 所有患者：ECOG体力状态评分为0至2；预期寿命至少2个月；肝肾功能良好。
• 排除标准：急性早幼粒细胞白血病（APL）。
  • 急变期慢性髓系白血病（CML）。
  • 入组前30天内接受过供者淋巴细胞输注。
  • 临床活跃的中枢神经系统白血病。
  • 接受HSCT后未达到足够血液学恢复。

试验的主要终点包括确定最大耐受剂量/推荐2期剂量（1a期）、安全性（1b期）、确定最小生物有效剂量（1b期）以及CR/CRi率（2期）。

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面对NPM1突变AML这种侵袭性疾病，患者迫切需要更多创新治疗方案。齐妥美尼布的优先审评，无疑为全球白血病患者带来了新的希望。随着更多创新靶向药的问世，海外购药已成为许多患者获取前沿治疗的重要途径。

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